In un comunicato, l'Ema raccomanda il ritorno all'utilizzo in terapia della dose piena di Fabrazyme, un farmaco sviluppato da Genzyme per il trattamento della malattia di Fabry. La decisione, che ribalta una raccomandazione del 2009 dovuta alla scarsità di prodotto, nasce dalla constatazione che i pazienti trattati con la dose ridotta del farmaco presentano una serie di eventi avversi riassumibili in dolore, effetti indesiderati sul cuore, Snc e reni. La decisione dell'Ema si spiega anche con una maggiore disponibilità di farmaco, seppure ancora inferiore alle necessità globali.

L'Ema ha detto fondamentalmente tre cose:
- passare al dosaggio pieno i pazienti fino ad oggi trattati con dosi ridotte
- arruolare nuovi pazienti in terapia, compatibilmente con la disponibilità del farmaco
- lasciare al dosaggio ridotto i pazienti che ne traevano pieno giovamento.

Il basso dosaggio del farmaco era stato voluto dall'Ema nel giugno 2009 per cercare di tamponare un deficit di approvvigionamento dovuto a problemi di produzione. La mancanza del farmaco, come noto, era iniziata a causa di una serie di problemi produttivi verificatisi nell'impianto statunitense di Allston, situato nelle vicinanze di Boston. Nonostante il lavoro svolto dai tecnici di Genzyme, che in pratica hanno completamente smontato e poi rimontato l'impianto di Allston, la situazione non è ancora del tutto sotto risolta.

Nel frattempo, Genzyme ha spostato a Geel, in Belgio, la produzione di Myozyme, il farmaco per la malattia di Pompe, adesso prodotto per tutto il mondo nei nuovi reattori da 4mila litri. Ad Allston adesso vengono prodotti unicamente Cerezyme e Fabrazyme. L'azienda sta anche ultimando la realizzazione di un nuovo impianto produttivo, situato sempre nei dintorni di Boston. Solo quando gli ultimi controlli dell'Fda saranno ultimati, e si prevede che ciò possa accadere verso la fine del prossimo anno, allora la carenza dei due farmaci potrà dirsi finalmente superata. Si ritiene quindi che la produzione possa ritornare ai livelli pre-crisi solo nella seconda metà del 2011.

A causa della mancanza di farmaco, in questi mesi alcuni pazienti sono passati alla terapia con Replagal, il farmaco sviluppato da Shire per la medesima indicazione. Anche la produzione di questo farmaco però non può essere aumentata a piacere e, di conseguenza, la penuria di farmaci per la cura della malattia di Fabry durerà ancora diversi mesi.

Comunicato Ema

Comunicato Aifa