7 nuovi farmaci raccomandati per l'approvazione
Alyftrek (deutivacaftor / tezacaftor / vanzacaftor), per il trattamento della fibrosi cistica in persone di età pari o superiore a sei anni che presentano almeno una mutazione non di classe I nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica.
Attrogy (diflunisal), per il trattamento dell'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina, una malattia in cui proteine anomale chiamate amiloidi si accumulano nei tessuti del corpo, compresi quelli dei nervi.
Duvyzat (givinostat), come trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti a partire dai sei anni di età in grado di camminare.
Sephience (sepiapterina) ha ricevuto un parere positivo dal CHMP per il trattamento dell'iperfenilalaninemia in adulti e bambini affetti da fenilchetonuria, una malattia ereditaria che impedisce di elaborare l'aminoacido fenilalanina, causandone l'accumulo nel sangue e nel cervello, che può essere dannoso.
Tepezza (teprotumumab) per il trattamento di adulti con malattia tiroidea oculare (TED) da moderata a grave, nota anche come malattia oculare di Graves, una rara malattia autoimmune che scatena l'infiammazione dei muscoli, del grasso e di altri tessuti intorno e dietro agli occhi.
Ziihera (zanidatamab), per il trattamento di adulti con carcinoma delle vie biliari non resecabile localmente avanzato o metastatico HER2-positivo, un termine collettivo per un gruppo di tumori rari e spesso fatali del tratto gastrointestinale, che rappresentano circa l'1% di tutti i tumori dell'adulto.
Oczyesa (octreotide depot per via sottocutanea), per il trattamento di adulti affetti da acromegalia, una malattia che porta a una crescita eccessiva, in particolare delle ossa delle mani, dei piedi e del viso, causata da un eccesso di ormone della crescita.

Il comitato ha adottato pareri positivi per nove farmaci biosimilari:
Dazublys (trastuzumab), per il trattamento del carcinoma mammario metastatico e precoce;
Denbrayce (denosumab), Enwylma (denosumab), Vevzuo (denosumab) e Yaxwer (denosumab), per la prevenzione di eventi correlati allo scheletro in adulti con neoplasie maligne avanzate, per il trattamento di adulti e adolescenti maturi dal punto di vista scheletrico con tumore a cellule giganti dell'osso;
Denosumab BBL (denosumab), Izamby (denosumab), Junod (denosumab) e Zadenvi (denosumab), per il trattamento dell'osteoporosi e della perdita ossea.

Raccomandazioni sull'estensione dell'indicazione terapeutica per dieci farmaci
Il comitato ha raccomandato l'estensione dell'indicazione terapeutica per dieci farmaci già autorizzati nell'Unione Europea (UE): Adcetris, Adempas, Amvuttra*, Calquence, Cystadrops*, Jivi, Veklury, Vyvgart*, Xofluza e il vaccino contro l'influenza zoonotica Seqirus.

Riesame della domanda iniziale di autorizzazione all'immissione in commercio
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio di Kisunla (donanemab), un farmaco destinato al trattamento della malattia di Alzheimer precoce, ha richiesto il riesame del parere adottato durante la riunione del comitato del marzo 2025. Una volta ricevute le motivazioni della richiesta, il CHMP riesaminerà il proprio parere ed emetterà una raccomandazione finale.

Ritiro delle domande
È stata ritirata una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio iniziale. Dazluma (troriluzolo cloridrato monoidrato) era destinato al trattamento dell'atassia spinocerebellare di genotipo 3 (SCA3), un disturbo cerebrale ereditario che colpisce la coordinazione e l'equilibrio.
È stata inoltre ritirata una richiesta di estensione dell'indicazione terapeutica di Ngenla (somatrogon) per il trattamento di adulti con deficit dell'ormone della crescita.

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