Fibrosi cistica parere positivo del Chmp per l'utilizzo di tezacaftor/ivacaftor

Il Comitato per i medicinali per uso umano dell'Agenzia europea per i medicinali ha adottato un parere positivo sull'utilizzo di tezacaftor/ivacaftor in combinazione con ivacaftor per il trattamento dei pazienti affetti da fibrosi cistica (FC) di almeno 12 anni di età, o portatori di due copie della mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (Cftr), o portatori di una copia della mutazione del gene F508del e di una copia di una delle 14 mutazioni con attività residua di Cftr.

Il Comitato per i medicinali per uso umano dell'Agenzia europea per i medicinali ha adottato un parere positivo sull'utilizzo di tezacaftor/ivacaftor in combinazione con ivacaftor per il trattamento dei pazienti affetti da fibrosi cistica (FC) di almeno 12 anni di età, o portatori di due copie della mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (Cftr), o portatori di una copia della mutazione del gene F508del e di una copia di una delle 14 mutazioni con attività residua di Cftr.

Sviluppato da Vertex sarà messo in commercio con il marchio Symkevi.

La domanda di registrazione è stata corroborata dai risultati di due studi di fase 3, EVOLVE ed EXPAND, pubblicati nel novembre 2017 sul New England Journal of Medicine.
I risultati hanno mostrato che il trattamento con tezacaftor/ivacaftor in combinazione con ivacaftor fornisce benefici a diverse popolazioni di FC, inclusi miglioramenti statisticamente significativi della funzione polmonare, determinati da variazioni assolute rispetto al basale in ppFEV1, e con un profilo di sicurezza generalmente ben tollerato e una mancanza di maggiori eventi avversi respiratori rispetto al placebo.

Le reazioni avverse più comuni sperimentate dai pazienti che hanno ricevuto tezacaftor/ivacaftor in combinazione con ivacaftor in studi di Fase 3 raggruppati e controllati con placebo sono state cefalea e rinofaringite.

"La terapia combinata Tezacaftor/ivacaftor per la FC è un altro importante risultato nello sviluppo di terapie di modulazione della malattia. Questa combinazione migliora importanti risultati clinici e può andare a beneficio di coloro che non possono usare lumacaftor/ivacaftor", ha detto il Professor Stuart Elborn, Professore Clinico di Medicina Respiratoria, e Direttore del Centro per la Fibrosi Cistica Specialistica Adulta del Royal Brompton Hospital di Londra.

Tezacaftor/ivacaftor in combinazione con ivacaftor è stato approvato dalla Food and Drug Administration statunitense nel febbraio 2018 e da Health Canada nel giugno 2018. È commercializzato come Symdeko negli Stati Uniti e in Canada.