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Fibrosi cistica, tezacaftor/ivacaftor approvato anche dai 6 agli 11 anni

La Commissione europea ha concesso l'approvazione dell'estensione delle indicazioni di tezacaftor/ivacaftor associato a ivacaftor per includere il trattamento della fibrosi cistica  in pazienti di etą pari o superiore ai 6 anni che hanno due copie della mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) o una copia della mutazione F508del e una copia di una delle 14 mutazioni del gene CFTR che risultano in attivitą residua CFTR.

La Commissione europea ha concesso l'approvazione dell'estensione delle indicazioni di tezacaftor/ivacaftor associato a ivacaftor per includere il trattamento della fibrosi cistica  in pazienti di età pari o superiore ai 6 anni che hanno due copie della mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) o una copia della mutazione F508del e una copia di una delle 14 mutazioni del gene CFTR che risultano in attività residua CFTR.

"Con questa approvazione, i bambini affetti da FC in Europa dai 6 agli 11 anni con la mutazione più comune, F508del, hanno una nuova opzione di trattamento e i bambini con alcune mutazioni funzionali residue avranno per la prima volta a disposizione un'opzione di trattamento che affronta la causa alla base della loro FC", ha dichiarato Reshma Kewalramani, Chief Executive Officer e presidente di Vertex. "L'approvazione di oggi ci avvicina al nostro obiettivo finale di fornire farmaci a tutte le persone affette da fibrosi cistica".

Questi farmaci saranno immediatamente disponibili per ulteriori pazienti idonei in Germania e a breve nei paesi che hanno stipulato accordi innovativi di rimborso a lungo termine con Vertex, tra cui Regno Unito, Danimarca e Repubblica d'Irlanda. In tutti gli altri paesi, Vertex lavorerà a stretto contatto con le autorità competenti in Europa per garantire l'accesso ai pazienti idonei.

In Europa, l’uso di ezacaftor/ivacaftor  con ivacaftor è già approvato per il trattamento di persone con FC di età pari o superiore ai 12 anni che hanno o due copie della mutazione F508del nel gene CFTR, o una copia della mutazione F508del e una copia di una delle seguenti 14 mutazioni in cui il gene CFTR risulta in attività residua della proteina CFTR: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, e 3849+10kbC→T.

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