La britannica Shire ha depositato la domanda di registrazione per velaglucerase alfa, farmaco per il quale è stata chiesta l'indicazione nella malattia di Gaucher.
Velaglucerase alfa è l'enzima glucocerebrosidasi ricombinante prodotto con cellule umane. Si tratta dell'enzima la cui mancanza genetica nei malati di Gaucher determina accumulo di glucocerebroside. La sua sequenza aminoacidica è identica a quella naturale dell'enzima umano.

Il dossier verrà esaminato con procedura prioritaria che prevede il completamento dell'esame in 150 giorni anziché in 210 giorni. In attesa dell'approvazione del farmaco, in Europa (e in Usa) diversi pazienti lo stanno assumendo nell'ambito di un protocollo approvato dall'Emea.

Il programma di sviluppo clinico di velaglucerase alfa ha finora coinvolto oltre 100 pazienti arruolati in 24 centri medici situati in 10 paesi.
Per la cura di questa rara malattia su base genetica si è innescata una competizione tra Shire e l'israeliana Protalix nei confronti di Genzyme che attualmente commercializza Cerezyme (imiglucerase), l'unico farmaco attualmente approvato ma che al momento è contingentato a causa di problemi produttivi non ancora pienamente risolti.