Il Chmp dell’Ema si è espresso in maniera negativa circa l’approvazione di taliglucerase, un farmaco a base dell’enzima glucocerebrosidasi di origine ricombinante, prodotto partendo da cellule vegetali.

Sebbene la valutazione del Chmp sull’efficacia e la sicurezza del farmaco sia stata positiva,  il Comitato di esperti non ha ritenuto di poter approvare il farmaco a causa della concessione dello status di farmaco orfano rilasciata nell’agosto del 2010 per  velaglucerase alfa, un farmaco analogo sviluppato da Shire per la stessa indicazione e già in commercio. Tale status consente a velaglucerase un’esclusività di mercato nell’Unione europea per 10 anni.

Pfizer aveva chiesto al Chmp di derogare da questa normativa ma il Comitato ha fatto sapere che, poichè taliglucerase non è superiore a  velaglucerase,  ciò non è possibile. Lo status di farmaco orfano venne concesso al farmaco di Shire a causa della temporanea mancanza dell’enzima sostitutivo prodotto da Genzyme, il primo essere stato messo in commercio.

Pochi mesi fa l’Fda ha invece approvato taliglucerase.

Taliglucerase è stato studiato per sostituire l'enzima mancante nei pazienti affetti dalla malattia di Gaucher, una "malattia da accumulo lisosomiale" causata dalla mancanza dell'enzima glucocerebrosidasi.

Sviluppato dalla biotech israeliana Protalix, poi alleatasi da Pfizer, il farmaco viene realizzato con una nuova tecnologia produttiva basata sulle cellule di carota. Secondo l'azienda, questa tecnologia per la produzione su larga scala di proteine ricombinanti sarebbe scevra dai rischi di contaminazione virale e per giunta del 90% più economica di quella tradizionale che prevede l'utilizzo di cellule di criceto.