Il giudizio preliminare del Nice su eltrombopag non è stato favorevole e l'agenzia britannica si è espressa negativamente circa la sua rimborsabilità a carico del servizio sanitario britannico (Nhs) nella cura della porpora trombocitopenia. Il Nice, pur riconoscendo che il farmaco è in grado di elevare il numero delle piastrine,  ne ha messo in discussione i reali benefici clinici e il rapporto costo/efficacia del prodotto.

Quello del Nice è un giudizio preliminare, che dà modo all'azienda produttrice (GlaxoSmithKline) e alle associazioni di pazienti di presentare le loro controdeduzioni. La decisione finale del Nice è attesa per il prossimo mese di ottobre. Il farmaco è stato approvato dall'EMA circa tre mesi fa.
Eltrombopag è una piccola molecola di natura non peptidica, che agisce come agonista dei recettori c-mpl (TpoR) della tromboepoietina. Si ritiene agisca stimolando la proliferazione e la differenziazione dei megacariociti, le cellule del midollo osseo che danno origine alle piastrine. Il farmaco viene somministrato giornalmente a un dosaggio di 25, 50 (dose di inizio) o 75mg.

La porpora trombocitopenica idiopatica (PTI) o morbo di Werlhof è una malattia autoimmunitaria acquisita, caratterizzata da piastrinopenia dovuta a distruzione periferica delle piastrine. Si tratta di un disordine caratterizzato da una forte riduzione del numero delle piastrine che può determinare ecchimosi, sanguinamento delle mucose e nei casi più severi forme di emorragia intracranica.
Se ne conoscono due forme: una acuta e una cronica. Si stima che negli Stati Uniti vi siano circa 60mila persone cui è stata diagnosticata questa malattia e ogni anno vi siano 15.000-30.000 nuovi casi di PTI.

Comunicato del Nice