Dopo il parere positivo del Chmp di poche settimane fa, è arrivato adesso il via libera definitivo dell’Ema per la nuova soluzione a somministrazione sottocutanea a base di immunoglobuline e ialuronidasi. 

Sviluppato da Baxter e da Halozyme Therapeutics,  il nuovo farmaco è indicato per la terapia sostitutiva delle immunodeficienze primarie e secondarie nell’adulto e sarà messo in commercio con il marchio HyQvia.
Il prodotto è una combinazione di immunoglobuline umane normali (al 10%) per uso sottocutaneo e di un enzima, la ialuronidasi, ottenuto con tecniche ricombinanti, che facilita l’assorbimento delle immunoglobuline.

Il via libera definitivo dell’Ema potrebbe essere di aiuto a Baxter per cercare di ottenere la registrazione del farmaco anche in Usa dove invece l’Fda lo scorso mese di agosto lo aveva bloccato chiedendo nuovi studi per confermarle la sicurezza a livello dell’apparato riproduttivo dello sviluppo e della fertilità

L’approvazione dalla Commissione Europea si è basata sui risultati di fase III di uno studio clinico prospettico e open-label (aperto) che ha valutato la sicurezza ed efficacia di questa soluzione sottocutanea per la prevenzione delle infezioni batteriche gravi e acute, paragonando i parametri farmacocinetici di questo prodotto e di quello  per via endovenosa. Obiettivo dello studio è stato infondere l’equivalente di 3-4 dosaggi settimanali in una singola somministrazione sottocutanea.

Il tasso delle infezioni batteriche gravi e acute registrato nello studio è stato di 0,025 per paziente/anno. La soglia standard relativa alle infezioni batteriche è 1,0 per paziente/anno. Nella valutazione della tollerabilità di questo prodotto a base di immunoglobuline e ialuronidasi, tra gli eventi avversi più comunemente riportati sono state registrate reazioni locali nel sito di somministrazione (20%), mal di testa (3%), affaticamento (1%), febbre (1%).

Immunodeficienze
Le immunodeficienze primarie sono un gruppo di più di 175 patologie nelle quali il sistema immunitario perde totalmente o parte della sua funzionalità. Normalmente il sistema immunitario protegge il corpo umano dai micro-organismi patogeni, come batteri, virus, funghi che possono causare malattie infettive. Quando una parte di questo sistema non funziona o è assente, il paziente contrae più frequentemente infezioni e impiega più tempo per guarire da queste.

Quando questo difetto nel sistema immunitario è ereditario si definisce immunodeficienza primaria (PI). Si stima che nel mondo più di sei milioni di bambini e adulti sono affetti da PI.

Le immunodeficienze secondarie sono causate da vari fattori come ad esempio tumori maligni, e in particolare quelli a carico del sistema ematopoietico e linforeticolare. Altre cause possono essere malattie metaboliche e/o malnutrizione. Anche ustioni o infezioni gravi possono provocare un difetto nella funzionalità del sistema immunitario, indebolendo la risposta anticorpale.

La terapia con immunoglobuline è utilizzata nel trattamento della ipogammaglobulinemia, associata con la leucemia linfocitica cronica (LCC) e il mieloma multiplo (MM). Questi pazienti possono trarre beneficio dalla terapia sostitutiva con le immunoglobuline in aggiunta al trattamento standard richiesto per la loro patologia primaria.


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