La Commissione Europea ha espresso parere positivo per la nuova soluzione a somministrazione sottocutanea a base di immunoglobuline e ialuronidasi. La nuova soluzione, prodotta da Baxter e da Halozyme Therapeutics, è indicata per la terapia sostitutiva delle immunodeficienze primarie e secondarie nell’adulto.

Il prodotto è una combinazione di immunoglobuline umane normali (al 10%) per uso sottocutaneo e di un enzima, la ialuronidasi, ottenuto con tecniche ricombinanti, che facilita l’assorbimento delle immunoglobuline.

“Questa approvazione sostiene il nostro impegno nel continuare a migliorare la qualità delle cure per i pazienti. Questa terapia, approvata dalla Commissione Europea, potrebbe offrire loro la possibilità di eseguire il trattamento farmacologico direttamente a casa, con un’unica somministrazione sottocute una volta ogni tre-quattro settimane, abbassando potenzialmente anche il rischio di reazioni avverse, se comparato alla somministrazione endovenosa”, ha spiegato Ludwig Hantson, Presidente di Baxter BioScience. “Siamo desiderosi di poter introdurre questa nuova soluzione come nuova opzione terapeutica più vicina alle esigenze dei pazienti affetti da immunodeficienze”.

La decisione presa dalla Commissione Europea si è basata sui risultati di fase III di uno studio clinico prospettico e open-label (aperto) che ha valutato la sicurezza ed efficacia di questa soluzione sottocutanea per la prevenzione delle infezioni batteriche gravi e acute, paragonando i parametri farmacocinetici di questo prodotto e di quello  per via endovenosa. Obiettivo dello studio è stato infondere l’equivalente di 3-4 dosaggi settimanali in una singola somministrazione sottocutanea.

Il tasso delle infezioni batteriche gravi e acute registrato nello studio è stato di 0.025 per paziente/anno. La soglia standard relativa alle infezioni batteriche è 1.0 per paziente/anno. Nella valutazione della tollerabilità di questo prodotto a base di immunoglobuline e ialuronidasi, tra gli eventi avversi più comunemente riportati sono state registrate reazioni locali nel sito di somministrazione (20%), mal di testa (3%), affaticamento (1%), febbre (1%).

“Il cammino per l’approvazione di qualsiasi farmaco biologico è un lungo viaggio. È per questo che vorrei ringraziare e congratularmi con i team di Baxter e Halozyme che hanno lavorato incessantemente per rendere possibile questa novità terapeutica a beneficio dei pazienti”, ha commentato Gregory I. Frost, Presidente e Amministratore Delegato di Halozyme Therapeutics.

Immunodeficienze
Le immunodeficienze primarie sono un gruppo di più di 175 patologie nelle quali il sistema immunitario perde totalmente o parte della sua funzionalità. Normalmente il sistema immunitario protegge il corpo umano dai micro-organismi patogeni, come batteri, virus, funghi che possono causare malattie infettive. Quando una parte di questo sistema non funziona o è assente, il paziente contrae più frequentemente infezioni e impiega più tempo per guarire da queste.

Quando questo difetto nel sistema immunitario è ereditario si definisce immunodeficienza primaria (PI). Si stima che nel mondo più di sei milioni di bambini e adulti sono affetti da PI.

Le immunodeficienze secondarie sono causate da vari fattori come ad esempio tumori maligni, e in particolare quelli a carico del sistema ematopoietico e linforeticolare. Altre cause possono essere malattie metaboliche e/o malnutrizione. Anche ustioni o infezioni gravi possono provocare un difetto nella funzionalità del sistema immunitario, indebolendo la risposta anticorpale.

La terapia con immunoglobuline è utilizzata nel trattamento della ipogammaglobulinemia, associata con la leucemia linfocitica cronica (LCC) e il mieloma multiplo (MM). Questi pazienti possono trarre beneficio dalla terapia sostitutiva con le immunoglobuline in aggiunta al trattamento standard richiesto per la loro patologia primaria.