Come ampiamente previsto, dopo il parere favorevole del Chmp di fine luglio, arriva adesso l’ok definitivo della Commissione Europea per l’anticorpo monoclonale alirocumab. Il farmaco è indicato per i pazienti adulti con ipercolesterolemia, in certe condizioni. Sviluppato da Regeneron e Sanofi, sarà messo in commercio con il marchio Praluent.

Alirocumab potrà essere impiegato nei seguenti pazienti: a) in coloro che non riescono a raggiungere i livelli target di colesterolo LDL con la massima dose tollerata di statine, con o senza altre terapia ipolipemizzanti; b) in pazienti intolleranti alle statine o nelle quali le statine siano controindicate. Alirocumab potrà essere utilizzato da solo oppure in combinazione con altri farmaci che servono per ridurre i lipidi.

La Commissione Europea ha approvato le dosi da 75 e da 150 mg per il trattamento di pazienti adulti con ipercolesterolemia primaria (unicamente per la forma eterozigote e per le forme non famigliari) per le forme miste di dislipidemia in aggiunta alla dieta.

Alirocumab, sottolinea l’azienda, è l'unico anti PCSK9 CE disponibile in due dosi iniziali come una sola iniezione  una volta ogni due settimane, che offre due livelli di efficacia. Alirocumab sarà disponibile in una penna pre-riempita a singola dose che i pazienti si dovranno auto-amministrare.

"La disponibilità di due diversi dosaggi di  alirocumab consente una buona flessibilità. Nella pratica clinica, questo permetterà ai medici di personalizzare il trattamento in base alle esigenze di abbassamento del colesterolo LDL di ogni singolo paziente", afferma Michel Farnier, MD, Ph.D., Point Medical, Dijon, Francia. "Nelle fase 3 dei test, la maggior parte dei pazienti che hanno iniziato il Praluent 75 mg dose più bassa sono stati in grado di raggiungere i loro obiettivi di colesterolo LDL predefiniti, e mantenuto il trattamento a questa dose per tutto il periodo di valutazione."

Alirocumab  appartiene alla nuovissima classe degli anti PCSK9, anticorpi monoclonali che agiscono bloccando il PCSK9 (Proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 serine Protease), un enzima deputato alla degradazione dei recettori LDL.

Il blocco del PCSK9 che comporta una più lunga durata e perciò una maggiore efficienza dei recettori LDL con conseguente riduzione del colesterolo LDL. Fanno parte di questa classe l’evolocumab (già approvato dall’Ema) e il bococizumab, di Pfizer, ancora in Fase III.

L’approvazione europea si è basata sui dati provenienti da 10 studi pivotal di fase III e condotti in doppio cieco su oltre 5mila pazienti.
L’effetto del farmaco sulla morbidità e sulla mortalità cardiovascolare non è ancora stato determinato per questo scopo è in corso lo studio ODYSSEY OUTCOMES che valuterà il farmaco su 18.500 pazienti. I dati del trial saranno disponibili nel 2017.