Semaforo verde del Chmp per l’anticorpo monoclonale alirocumab, di cui gli esperti europei raccomandano l’approvazione per i pazienti adulti con ipercolesterolemia, in certe condizioni. Sviluppato da Regeneron e Sanofi, una volta approvato in via definitiva sarà messo in commercio con il marchio Praluent.

Alirocumab  appartiene alla nuovissima classe degli anti PCSK9, anticorpi monoclonali che agiscono bloccando il PCSK9 (Proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 serine Protease), un enzima deputato alla degradazione dei recettori LDL.

Il blocco del PCSK9 che comporta una più lunga durata e perciò una maggiore efficienza dei recettori LDL con conseguente riduzione del colesterolo LDL. Fanno parte di questa classe l’evolocumab (appena approvato dall’Ema in via definitiva) e il bococizumab, di Pfizer, ancora in Fase III.

"Il parere positivo del Chmp per questo farmaco dal meccanismo d’azione innovativo è un importante passo avanti per  mettere a disposizione dei pazienti ad alto rischio cardiovascolare una nuova opzione terapeutica che permetta di controllare elevati livelli di LDL.” dichiara Alberico L. Catapano, Professore di Farmacologia Università degli Studi di Milano, Direttore del Centro Studi Aterosclerosi e Presidente della Società Europea di Aterosclerosi (EAS)

Il Chmp ha raccomandato le dosi da 75 e da 150 mg per il trattamento di pazienti adulti con ipercolesterolemia primaria (unicamente per la forma eterozigote e per le forme non famigliari) per e forme miste di dislipidemia in aggiunta alla dieta.

Il farmaco potrà essere impiegato nei seguenti pazienti: a) in coloro che non riescono a raggiungere i livelli target di colesterolo LDL con la massima dose tollerata di statine, con o senza altre terapia ipolipemizzanti; in pazienti intolleranti alle statine o nelle quali le statine siano controindicate. Alirocumab potrà essere utilizzato da solo oppure in combinazione con altri farmaci che servono per ridurre i lipidi.

“Con il parere positivo del Chmp sull’utilizzo di alirocumab per il trattamento dell’ipercolesterolemia al fine di prevenire e ridurre il rischio di eventi cardiovascolari, è stato compiuto un passo avanti decisivo verso l’utilizzo in un futuro veramente prossimo in Europa, e quindi anche in Italia, di questo nuovo farmaco nella pratica clinica. Alirocumab potrà cambiare, come sino ad oggi non era mai stato possibile, le possibilità terapeutiche in alcuni gruppi di pazienti con fabbisogni clinici (gli unmet clinical needs dei colleghi anglosassoni) non completamente soddisfatti dalle terapie attualmente disponibili.” dichiara Alberto Zambon, Professore Associato, Dipartimento di Medicina, Università degli Studi di Padova e Affiliate Assistant Professor of Medicine, Division of Metabolism, Endocrinology and Nutrition, University of Washington, Seattle, USA


L’effetto del farmaco sulla morbidità e sulla mortalità cardiovascolare non è ancora stato determinato per questo scopo è in corso lo studio ODYSSEY OUTCOMES che valuterà il farmaco su 18.500 pazienti. I dati del trial saranno disponibili nel 2017.

La Commisione europea prenderà la decisione definitiva circa l’approvazione del farmaco entro la fine del mese di settembre. Il parere favorevole del Chmp si è basato sui dati provenienti da 10 studi pivotal di fase III e condotti in doppio cieco su oltre 5mila pazienti.