Come avevamo anticipato qualche giorno fa, oggi il Comitato di esperti dell’Ema (Chmp) ha approvato in via preliminare evolocumab, il primo di una nuova classe di potenti anticolesterolo noti come anti PCSK9. Sviluppato da Amgen, una volta approvato in via definitiva, il che normalmente avviene entro un  paio di mesi, sarà messo in commercio con il marchio Repatha.

Il Comitato di esperti ha raccomandato il rilascio di un'autorizzazione all'immissione in commercio per evolocumab al fine di abbassare i livelli elevati di colesterolo nel sangue di persone che sono in grado di controllare il loro colesterolo nonostante le dosi ottimali di statine o che non possono assumere statine .

Il farmaco è anche stato raccomandato per il trattamento di ipercolesterolemia familiare omozigote, una malattia ereditaria rara. Evolocumab è il primo anticorpo monoclonale in quest'area terapeutica e fornisce una nuova opzione di trattamento per i pazienti che non sono in grado di controllare il loro colesterolo alto nonostante le terapie attualmente disponibili.

Evolocumab inibisce la proproteina convertasi subtilisina/kexina di tipo 9 (PCSK9). Prodotta principalmente nel fegato, la proteina PCSK9 si lega ai recettori delle LDL, promuovendone la degradazione e, quindi, riducendo la capacità del fegato di rimuovere il colesterolo LDL dalla circolo sanguigno.

Gli anti PCSK9, oltre ad evolocumab arriveranno anche alirocumab di Sanofi e bococizumab di Pfizer,  aumentano l'assorbimento di colesterolo da parte del fegato bloccando appunto la PCSK9 circolante. Nei vari trial i cui risultati sono già stati pubblicati o presentati in congressi internazionali hanno dimostrato di poter ridurre il colesterolo in misura variabile dal 40 al 60%.

Questi farmarci sono stati sviluppati per i pazienti con forme di ipercolesterolemia familiare (omozigote ed eterozigote), che in Italia si stima siano tra i 120 e i 300mila soggetti,  e per quei pazienti nei quali la terapia con statine è insufficiente a controllare i livelli di colesterolo oppure non è tollerata.

Comunicato Ema