Ipercolesterolemia, parere UE  positivo per inclisiran, farmaco innovativo che agisce mediante la RNA interference

Ema

Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha adottato un parere positivo e ha raccomandato di concedere l'autorizzazione all'immissione in commercio di inclisiran per il trattamento di adulti affetti da ipercolesterolemia o dislipidemia mista, segnando una tappa importante verso la sua disponibilità nell'UE. Una volta approvato in via definitiva sarà messo in commercio da Novartis con il marchio Leqvio.

Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha adottato un parere positivo e ha raccomandato di concedere l'autorizzazione all'immissione in commercio di inclisiran per il trattamento di adulti affetti da ipercolesterolemia o dislipidemia mista, segnando una tappa importante verso la sua disponibilità nell'UE. Una volta approvato in via definitiva sarà messo in commercio da Novartis con il marchio Leqvio.

Inclisiran è un potenziale agente interferente l’RNA, una piccola molecola con un nuovo meccanismo d'azione che offre una riduzione efficace e sostenuta del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) per i pazienti con malattia cardiovascolare aterosclerotica (ASCVD), e ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH), una delle principali cause di attacchi cardiaci, ictus e decessi.

"Questo farmaco sperimentale potrebbe cambiare significativamente il livello di trattamento delle LDL-C", ha detto il professor Ulf Landmesser, direttore del Charité Center for Cardiovascular Diseases, Berlino. "Molti pazienti faticano a mantenere le loro LDL-C ai livelli raccomandati, e l'esposizione a lungo termine ad un alto livello di LDL-C è uno dei principali motori dell'ASCVD". Il meccanismo d'azione unico di inclisiran fornisce una riduzione efficace e sostenuta delle LDL-C, un fattore causale della progressione della malattia aterosclerotica. Con solo due dosi all'anno, e come iniezione somministrata da professionisti sanitari, si prevede di rimuovere le sfide di aderenza comunemente incontrate con i trattamenti autosomministrati".

"La riduzione delle LDL-C rimane un problema importante per la salute pubblica, con l'80% dei pazienti ad alto rischio in Europa che non raggiungono gli obiettivi raccomandati dalle linee guida per le LDL-C, nonostante gli attuali standard di cura disponibili. Questi pazienti rimangono a rischio di eventi ASCVD, come ictus o attacchi cardiaci", ha detto John Tsai, Head Global Drug Development and Chief Medical Officer, Novartis. "Questa incoraggiante opinione positiva del Chmp è un passo significativo nel nostro percorso di reimmaginazione della medicina con questo trattamento trasformativo, che ha il potenziale di portare nuova speranza ai milioni di persone in Europa che attualmente non sono in grado di raggiungere i loro obiettivi LDL-C".

Questa opinione favorevole del CHMP si basa sui risultati del programma di ricerca clinica ORION, inclusi gli studi di Fase III, che hanno coinvolto più di 3.600 pazienti trattai con il farmaco in aggiunta alla dose massima di statina tollerata e ha valutato la sicurezza, l'efficacia e la tollerabilità dell'inclisiran.

Inclisiran ha dimostrato una riduzione efficace e sostenuta delle LDL-C fino al 52% (P<0,0001) con due dosi all'anno, dopo una dose iniziale e una a 3 mesi, in adulti con ASCVD, ASCVD equivalente di rischio e/o HeFH. Inoltre, la riduzione di LDL-C ottenuta con inclisiran è stata sostenuta per 17 mesi, con un profilo di sicurezza e tollerabilità simile al placebo. Ulteriori analisi post hoc hanno mostrato una bassa variabilità tra i pazienti trattati con inclisiran: l'88% di essi ha raggiunto i target raccomandati dalle linee guida in qualsiasi momento durante lo studio (valori osservati).

Il Chmp ha raccomandato di concedere l'autorizzazione all'immissione in commercio di inclisiran per il trattamento di adulti con ipercolesterolemia primaria (eterozigote familiare e non familiare) o dislipidemia mista, in aggiunta alla dieta:
- in combinazione con una statina o statina con altre terapie per abbassare i lipidi in pazienti che non sono in grado di raggiungere gli obiettivi delle LDL-C con la dose massima tollerata di statina, oppure
- da solo o in combinazione con altre terapie per abbassare i lipidi in pazienti intolleranti alla statina o per i quali una statina è controindicata.

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