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Ipertensione polmonare, approvazione europea per macitentan

La Commissione Europea ha approvato macitentan, un nuovo antagonista duale dei recettori dell'endotelina attivo per via orale concedendogli l’indicazione per la terapia dell’ipertensione polmonare (classe WHO II e III), in monoterapia o in associazione ad altri farmaci. Questa patologia è una grave e debilitante condizione con prognosi sfavorevole in cui la pressione arteriosa polmonare media supera i 25 mmHg.

Sviluppato dalla biotech svizzera Actelion,  il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Opsumit a un dosaggio di 10 mg.

Nazzareno Galiè
dell'Istituto di Cardiologia dell' Università di Bologna e uno dei massimi esperti mondiali di ipertensione polmonare, a proposito dell'impatto della disponibilità di macitentan, ha affermatp, "Siamo tutti molto soddisfatti per l'approvazione del farmaco in Europa. Per la prima volta siamo in grado di offrire ai pazienti una terapia che ha dimostrato un miglioramento nel risultato clinico a lungo termine con un effetto significativo nei pazienti naive e in pazienti che sono già in trattamento PAH specifico

Per la prima volta, un farmaco per la terapia dell’ipertensione polmonare ha dimostrato di poter ritardare l’evoluzione della patologia.
Il farmaco è controindicato per le donne in gravidanza per possibili danni al feto e le donne potranno ricevere il farmaco solo attraverso un programma di minimizzazione del rischio che prende il nome di “Opsumit Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) Program" che prevede una serie di cautele affinchè le donne in terapie adottino le necessarie misure contraccettive.

L’approvazione del farmaco si basa principalmente sui dati dello studio SERAPHIN (Study with an Endothelin Receptor Antagonist in Pulmonary arterial Hypertension to Improve cliNical outcome), un trial di fase III che ha arruolato 742 pazienti con ipertensione polmonare sintomatica. End point primario era il verificarsi di una morbilità o di un decesso attribuibile alla malattia.

I risultati dello studio, pubblicato sul NEJM, mostrano che, rispetto al placebo, il farmaco ha ridotto il rischio di decesso e ospedalizzazione per ipertensione polmonare del 45% con la dose da 10 mg. (p<0,0001). La dose da 10 mg del farmaco ha ridotto del 36% il rischio di mortalità per tutte le cause (p=0,2037) e il tasso di ospedalizzazione e decesso si è ridotto del 50% (p<0,0001).
Inoltre, i 10 mg del farmaco hanno portato a un miglioramento di 23 metri nel test del cammino in 6 minuti, rispetto al placebo.
Meccanismo di azione di macitentan

Attivo per via orale, macitentan è un antagonista duale dei recettori dell'endotelina, una sostanza che viene rilasciato dal rivestimento dei vasi sanguigni e che nei pazienti affetti dalla malattia è presenti a livelli elevati.

Sarebbe proprio l’eccessiva presenza di endotelina a provocare il progressivo restringimento dei vasi sanguigni. Bloccando i recettori dell'endotelina, macitentan rallenta questo meccanismo di costrizione dei vasi sanguinei determinando così una diminuzione della pressione del sangue e una riduzione dei sintomi dell'ipertensione arteriosa polmonare.

In studi in vivo, il nuovo farmaco è risultato superiore ad altri antagonisti dei recettori dell’endotelina a causa di un prolungato legame con i recettori e a migliori proprietà di penetrazione tissutale.

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