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Ipofosfatemia X-linked, l'Ema esaminerą la richiesta di commercializzazione per nuovo medicinale (KRN23)

L'Agenzia Europea per i Medicinali ha accettato di esaminare la richiesta riguardante la commercializzazione del KRN23, terapia farmacologica per il trattamento della Ipofosfatemia X-linked (XLH). Lo rendono noto Ultragenyx Pharmaceutical e Kyowa Kirin International.

L'Agenzia Europea per i Medicinali ha accettato di esaminare la richiesta riguardante la commercializzazione del KRN23, terapia farmacologica per il trattamento della Ipofosfatemia X-linked (XLH). Lo rendono noto Ultragenyx Pharmaceutical e Kyowa Kirin International.

La richiesta è stata depositata e accolta a fine 2016, mentre un parere del comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) è previsto per la seconda metà del 2017. Ultragenyx e Kyowa Hakko Kirin hanno stretto un accordo di collaborazione e di licenza nell’agosto 2013 per sviluppare e commercializzare il KRN23.

“Sulla base dei risultati positivi emersi da diversi studi su pazienti pediatrici e adulti con XLH, stiamo cercando di ottenere l’autorizzazione alla commercializzazione al fine di accelerare l'accesso dei pazienti a questa terapia” - ha dichiarato Emil D. Kakkis, MD, Ph.D., Chief Executive Officer e Presidente di Ultragenyx.

“L’Ipofosfatemia X-linked è una condizione debilitante che provoca dolori e sofferenze cronicizzanti ai malati, per i quali attualmente non esistono trattamenti approvati in grado di agire sulle cause scatenanti” - ha detto il Dott. Tom Stratford, Presidente e CEO di KKI. “Come Kyowa Hakko Kirin stiamo mettendo il massimo impegno nel contribuire alla salute e al benessere delle persone in tutto il mondo grazie ai progressi nella scienza e nella tecnologia. Richiedendo l’autorizzazione stiamo compiendo un passo significativo verso il miglioramento della vita dei pazienti che soffrono di ipofosfatemia X-linked.”

Ipofosfatemia X-Linked (XLH)
La XLH è un disturbo del metabolismo del fosfato causato dalla perdita di fosfato attraverso le urine che porta a grave ipofosfatemia. La XLH è la forma ereditaria più comune di rachitismo (fragilità e indebolimento delle ossa), che viene ereditata come carattere dominante X-linked e che colpisce maschi e femmine. La XLH è una malattia peculiare caratterizzata da un’inadeguata mineralizzazione delle ossa che porta a parecchie anomalie, tra cui rachitismo, progressivo incurvamento delle gambe, osteomalacia, dolore osseo, andatura ondeggiante, bassa statura, insufficienza motoria, debolezza muscolare, frequenti pseudofratture, stenosi spinale, entesopatia e osteoartrite. La maggior parte dei pazienti pediatrici e alcuni pazienti adulti sono curati utilizzando terapie che prevedono l’assunzione di fosfato per via orale e di vitamina D attiva (calcitriolo), che richiedono più dosi suddivise nell’arco della giornata e il monitoraggio dei potenziali rischi quali nefrocalcinosi, ipercalciuria e iperparatiroidismo.

Informazioni su KRN23
KRN23 è un anticorpo ricombinante sperimentale monoclonale IgG1 umano, scoperto da Kyowa Hakko Kirin, diretto contro l’ormone fosfaturico FGF23 (fattore di crescita dei fibroblasti 23). È stato sviluppato da Ultragenyx e Kyowa Hakko Kirin per trattare la XLH e il TIO, patologie caratterizzate da eccesso di attività di FGF23. FGF23 è un ormone che riduce i livelli sierici di fosforo e vitamina D attiva regolando l'escrezione di fosfato e la produzione di vitamina D attiva dal rene. La diminuzione di fosfato nel XLH e TIO è causata da eccessivi livelli e attività di FGF23. KRN23 è stato progettato per legarsi al FGF23 e, di conseguenza, inibirne l'eccessiva attività biologica. Bloccando l’eccesso di FGF23 nei pazienti con XLH e TIO, il KRN23 aumenta il riassorbimento di fosfato del rene e aumenta la produzione di vitamina D, che migliora l'assorbimento intestinale di fosfato e di calcio.

Sono in corso degli studi di fase 3 su adulti e fase 2 e 3 in pazienti pediatrici con XLH. Il KRN23, inoltre, è in fase di sviluppo per la osteomalacia neoplastica (TIO), una malattia caratterizzata da tumori in genere benigni che producono livelli eccessivi di FGF23 e che può portare a grave osteomalacia, fratture, dolori muscolari e ossei e debolezza muscolare.

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