Il Chmp dell’Ema ha dato parere favorevole all’approvazione dell’uso di lenalidomide in pazienti adulti con mieloma multiplo, mai trattai in precedenza, che non siamo eligibili al trapianto di cellule staminali.

Il mieloma multiplo è un tumore del sangue persistente e pericolosa per la vita, che si caratterizza per la proliferazione del tumore e la soppressione del sistema immunitario. Si tratta di una malattia rara ma letale: nel 2012, circa 38.900 persone sono state diagnosticate con mieloma multiplo in Europa, e nello stesso anno 24.300 persone sono decedute a causa della malattia.
In media, il mieloma multiplo viene diagnosticata tra i 65-74 anni di età. La maggior parte dei pazienti di nuova diagnosi non sono ammissibili per le opzioni di trattamento più aggressive, come la chemioterapia ad alte dosi con trapianto di cellule staminali, e non esiste attualmente alcuna opzione terapeutica approvata per il trattamento continuo per aiutare a gestire la malattia nel lungo termine.

"Quando raccomandare una terapia alla prima diagnosi, il nostro obiettivo è quello di tenere la malattia sotto controllo il più a lungo possibile", dice il professor Thierry Facon, Servizi des Maladies du Sang, Hôpital Claude Huriez, e CHRU Lille, in Francia. "Il parere positivo per lenalidomide per il trattamento continuo di pazienti adulti affetti da mieloma multiplo non trattati in precedenza che non sono ammissibili per il trapianto è un passo significativo per portare una nuova terapia che potrebbe estendere il tempo i pazienti vivono senza progressione della malattia."

Lenalidomide  è già indicato in associazione con desametasone per il trattamento del mieloma multiplo nei pazienti adulti che hanno ricevuto almeno una precedente terapia. Lenalidomide  è indicato anche per l’anemia trasfusione-dipendente causata da sindrome mielodisplastica a rischio basso o intermedio associata ad anomalia citogenetica con delezione 5q isolata quando altre opzioni terapeutiche sono insufficienti o inadeguate.

La raccomandazione del Chmp nei pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi di è basata sui risultati di due studi cardine: MM-015 e MM-020 (quest’ultimo noto anche come studio FIRST).

Il primo studio, MM-020,6 stato il più grande studio di Fase III, randomizzato che ha arruolato 1.623 pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi e non ammissibili per il trapianto di cellule staminali.
Ha confrontato la terapia con lenalidomide-desametasone (Rd) somministrata in cicli di 28 giorni fino alla progressione della malattia, con Rd per 72 settimane (18 cicli), e melfalan-prednisone-talidomide (MPT) per 72 settimane.

MM-0157 è uno studio di fase III condotto su 459 pazienti che ha confrontato l'induzione melfalan-prednisone-lenalidomide seguita da terapia di mantenimento con lenalidomide (MPR-R) con melfalan-prednisone-lenalidomide (MPR) o melfalan-prednisone (MP), seguita da placebo in pazienti ≥65 anni o più anziani con nuova diagnosi di mieloma multiplo.