Il farmaco lenalidomide ha ricevuto un parere positivo per il trattamento di pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche (SMD) a rischio basso o intermedio 1, associate ad anomalia citogenetica con delezione 5q. Il farmaco è già da tempo approvato per la terapia del mieloma multiplo.

Il parere positive si basa sui dati dello studio MDS-004, un trial di fase III, randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo, il più ampio mai condotto in pazienti con sindrome mielodispatica. Il trial è stato condotto in 205 pazienti arruolati in 27 centri europei.

Le sindromi mielodisplastiche (SMD) sono un gruppo di neoplasie ematologiche maligne che colpisce circa 300mila persone nel mondo. Interessano tipicamente, ma non esclusivamente, soggetti anziani.

Nelle SMD le cellule ematiche restano immature, ovvero nella fase di "blasti", all'interno del midollo osseo e non si sviluppano mai in cellule mature in grado di espletare le necessarie funzioni cui sono preposte. I pazienti colpiti da questa patologia

Questo è dovuto al fatto che una cellula immatura del midollo osseo, sfuggendo ai meccanismi di controllo, comincia a moltiplicarsi dando origine a cellule alterate nella forma e nella capacità funzionale.

Per questo si parla di disordine "clonale", perché alla base del processo c'è una cellula che trasmette il suo "difetto" a tutte le altre.

La produzione di cellule difettose a livello midollare ha la sua controparte nel sangue, dove si nota una riduzione quantitativa (citopenia) e qualitativa degli elementi cellulati.

Il difetto maturativo midollare determina tipicamente anemia refrattaria al trattamento, neutropenia, e piastrinopenia persistenti (o varie combinazione delle stesse). La storia naturale della malattia, in assenza di trattamento, è caratterizzata da un progressivo aggravamento dell'emopoiesi inefficace e dei sintomi ad essa correlati (affaticabilità e dispnea da sforzo imputabili all'anemia, complicanze infettive secondarie alla neutropenia, emorragie da piastrinopenia), e da un rischio di evoluzione in leucemia acuta mieloide.

Comunicato Ema