Leucemia mieloide acuta ad alto rischio, presentata all'EMA la domanda di autorizzazione per associazione di daunorubicina e citarabina

Jazz Pharmaceuticals ha annunciato la presentazione all'EMA di una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio per l'associazione di daunorubicina e citarabina formulati come polvere per concentrato per infusione per il trattamento di adulti affetti da leucemia mieloide acuta ad alto rischio (LMA), cioè la forma secondaria a chemio o radioterapia e la forma con cambiamenti legati a mielodisplasia.

Jazz Pharmaceuticals ha annunciato la presentazione all’EMA di una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio per l’associazione di daunorubicina e citarabina formulati come polvere per concentrato per infusione per il trattamento di adulti affetti da leucemia mieloide acuta ad alto rischio (LMA), cioè la forma secondaria a chemio o radioterapia e la forma  con cambiamenti legati a mielodisplasia.

Sviluppato dalla società irlandese Jazz Pharmaceutical, una volta approvato sarà posto in commercio con il marchio Vyxeos.

Il CHMP ha concesso al farmaco una valutazione accelerata, intesa a ridurre i tempi di revisione dei prodotti di maggiore interesse per la salute pubblica. Il prodotto ha inoltre ricevuto la designazione di Promettente Medicina Innovativa (PIM) dall' Agenzia per la regolamentazione dei medicinali e dei prodotti sanitari del Regno Unito. La designazione PIM è un' indicazione precoce del fatto che un medicinale è un candidato promettente per il Early Access to Medicines Scheme (EAMS), destinato al trattamento, alla diagnosi o alla prevenzione di una malattia potenzialmente letale o gravemente debilitante, con la possibilità di rispondere ad un bisogno medico non soddisfatto.

"Se approvato, questo farmaco diventerà la prima nuova opzione di trattamento chemioterapico specifica per i pazienti europei con LMA correlata alla terapia o LMA con cambiamenti correlati alla mielodisplasia", ha dichiarato Karen Smith, Executive Vice President, Ricerca e Sviluppo e Chief Medical Officer di Jazz Pharmaceuticals. "Siamo entusiasti di poter proporre quanto prima una nuova opzione terapeutica per la LMA ad alto rischio ai pazienti dell' UE e siamo ansiosi di lavorare con il CHMP durante questo processo di revisione".

La domanda di registrazione per il farmaco comprende i dati clinici di cinque studi, compreso lo studio registrativo di Fase 3. I dati dello studio di Fase 3, che hanno dimostrato un miglioramento statisticamente significativo nella sopravvivenza globale per il prodotto rispetto allo standard di cura, sono stati presentati all' American Society of Clinical Oncology Annual Meeting nel giugno 2016.

"Nonostante i numerosi progressi nel trattamento del cancro in Europa, i pazienti con AML ad alto rischio definito come t-AML o AML-MRC hanno opzioni di trattamento limitate e alcuni dei più bassi tassi di sopravvivenza rispetto alle persone con altre forme di AML", ha detto il Dr. Nigel Russell, professore di Ematologia, Facoltà di Medicina e Scienze della Salute presso l' Università di Nottingham. "La comunità dell' oncologia ematologica ha lavorato instancabilmente per comprendere meglio le cause e i percorsi patologici associati all' antiriciclaggio e attendiamo con impazienza l' arrivo di nuove opzioni terapeutiche innovative".

La T-LMA si presenta come complicanza della chemioterapia o delle radiazioni in circa l' 8-10% di tutti i pazienti trattati per il cancro entro una media di cinque anni dopo il trattamento.
La LMA con cambiamenti legati a mielodisplasia è caratterizzata da una storia di alcuni disturbi del sangue e altre mutazioni significative all' interno delle cellule tumorali. I pazienti con t-LMA o LMA-MRC hanno aspettative di vita molto basse.

Informazioni sul farmaco
L’associazione di daunorubicina 2,2 mg/mL e citarabina 5 mg/mL in polvere per concentrato per infusione è una formulazione liposomica avanzata che fornisce un rapporto fisso (1:5) di daunorubicina e citarabina per il midollo osseo che ha dimostrato di avere effetti sinergici per uccidere le cellule leucemia in vitro e in modelli animali.
Questo è il primo prodotto sviluppato con la piattaforma proprietaria CombiPlex della società, che consente la progettazione e la rapida valutazione di varie combinazioni di terapie.