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Leucemie, approvazione europea per la prima terapia cellulare che contrasta la malattia del trapianto contro l'ospite. Una vittoria della ricerca italiana

La Commissione Europea ha approvato l'immissione in commercio condizionata per Zalmoxis (TK), la prima terapia cellulare paziente-specifica basata sull'ingegnerizzazione del sistema immunitario, impiegata in associazione al trapianto aplo-identico di cellule staminali ematopoietiche (haematopoietic stem-cell transplantation - HSCT), in pazienti adulti affetti da leucemie e altri tumori del sangue ad alto rischio.

La Commissione Europea ha approvato l’immissione in commercio condizionata per Zalmoxis (TK), la prima terapia cellulare paziente-specifica basata sull’ingegnerizzazione del sistema immunitario, impiegata in associazione al trapianto aplo-identico di cellule staminali ematopoietiche (haematopoietic stem-cell transplantation – HSCT), in pazienti adulti affetti da leucemie e altri tumori del sangue ad alto rischio.

Sviluppata dall’italiana MolMed, Zalmoxis è una terapia innovativa basata sull’impiego di linfociti T geneticamente modificati in cui è stato inserito un “gene suicida” inducibile. Una volta infuse nei pazienti sottoposti a un trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore parzialmente compatibile (haplo-identical HSCT), queste cellule facilitano l’effetto anti-leucemico, eliminando il ricorso alla profilassi immunosoppressiva post-trapianto e stimolando una rapida ricostituzione immunologica.

Il gene suicida permette di controllare prontamente la cosiddetta “malattia del trapianto contro l’ospite” (Graft versus Host Disease - GvHD), il più importante e grave effetto collaterale in caso di trapianto aplo-identico, derivante dalla disparità genetica tra paziente e donatore. In questo modo Zalmoxis aumenta significativamente la sopravvivenza a lungo termine, indipendentemente dalle condizioni del paziente al momento del trapianto, rendendo il trapianto aplo-identico più sicuro ed efficace.

Riccardo Palmisano, Amministratore Delegato di MolMed S.p.A., ha dichiarato: “L’autorizzazione all’immissione condizionata in commercio, permetterà a MolMed di commercializzare Zalmoxis nei 28 Stati Membri dell’UE e nell’area economica europea, accelerando l’accesso alla nostra terapia innovativa per pazienti per i quali fino ad oggi non esisteva una soluzione terapeutica. La decisione della Commissione Europea rappresenta un importante traguardo per i pazienti adulti affetti da tumori maligni del sangue ad alto rischio e noi stiamo mettendo tutto il nostro impegno affinché questa terapia possa essere messa a loro disposizione il prima possibile, in Europa ma non solo. Abbiamo infatti avviato nella prima metà del 2016 le attività propedeutiche alle negoziazioni di prezzo e rimborso ed allo stesso tempo stiamo valutando l’interesse di diversi potenziali partner a prendere in licenza Zalmoxis per la commercializzazione in Europa. Al momento sono in corso le prime interazioni con le autorità tedesche, per cui immaginiamo di poter entrare nel primo mercato europeo entro la prima metà del 2017. Inoltre, sulla base del successo ottenuto nell’interazione con le autorità europee, stiamo considerando di avviare le attività necessarie per la richiesta di accelerated access presso la FDA. Siamo consapevoli di ciò che questo straordinario traguardo rappresenta per i pazienti, per MolMed e per i suoi azionisti: si tratta di un vero punto di svolta nella vita della nostra Società e faremo ogni sforzo per valorizzarlo al meglio, al servizio della crescita futura di MolMed, aggiungendo alle nostre riconosciute competenze nell’attività di ricerca e sviluppo e nella produzione le necessarie attività
commerciali".

Si stima che in Europa siano circa 1.300 i pazienti affetti da neoplasie ematologiche ad alto rischio che ogni anno si sottopongono a un trapianto aplo-identico e che questo numero cresca del 30% l’anno. Inoltre, si stima che siano quasi 11.000 pazienti affetti da tali patologie che potrebbero ricorrere ad un trapianto allogenico, ma che non dispongono di un donatore totalmente compatibile. Zalmoxis potrebbe rappresentare una possibile soluzione terapeutica anche per questa popolazione di pazienti.

Tale decisione è valida in tutti i 28 Paesi Membri e nello Spazio Economico Europeo. Zalmoxis rappresenterà la prima terapia cellulare ex-vivo basata sull’ingegnerizzazione del sistema immunitario disponibile sul mercato per il trattamento di pazienti adulti affetti da neoplasie del sangue ad alto rischio.