La Commissione europea (CE) ha approvato la terapia cellulare CAR T axicabtagene ciloleucel di Kite, società del gruppo Gilead, per il trattamento di pazienti adulti con linfoma follicolare (LF) recidivante o refrattario dopo tre o più linee di terapia sistemica. Axicabtagene ciloleucel ha mantenuto la designazione di medicinale orfano in questa indicazione.

Il linfoma follicolare (LF) è una forma di linfoma non Hodgkin (iNHL) in cui i tumori maligni crescono lentamente, ma possono diventare più aggressivi nel tempo. Il LF è la forma più comune di linfoma a livello globale e rappresenta circa il 22% di tutte le diagnosi di linfoma al mondo. In Europa, ogni anno vengono diagnosticati circa 27.000 nuovi casi.

L’approvazione è supportata dai dati dello studio registrativo di fase II a singolo braccio ZUMA-5, condotto in pazienti con LF recidivante o refrattario che avevano ricevuto almeno due linee precedenti di terapia sistemica, inclusa la combinazione di un anticorpo monoclonale anti-CD20 e un agente alchilante. All’analisi a 24 mesi, tra i pazienti che avevano ricevuto tre o più linee di terapia precedente (n=75) il tasso di risposta globale (ORR, overall response rate) era del 91% e il tasso di risposta completa (CR, complete response) era del 77%. La durata mediana della risposta (DoR, Duration of Response) è stata di 38,6 mesi e la percentuale di responder ancora in risposta al mese 24 era del 62%.

I risultati di sicurezza erano coerenti con il profilo di sicurezza noto per axicabtagene ciloleucel. Sindrome da rilascio di citochine e reazioni avverse neurologiche di grado 3 o superiore si sono verificate rispettivamente nel 6% e nel 16% dei pazienti.

Axicabtagene ciloleucel
Il 23 agosto 2018 axicabtagene ciloleucel ha ricevuto l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio nell’Unione europea per il trattamento di pazienti adulti affetti da pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL) e linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (primary mediastinal large B-cell lymphoma, PMBCL) refrattari o recidivanti, dopo due o più linee di terapia sistemica.

Lo studio clinico ZUMA-5
Tuttora in corso, ZUMA-5 è uno studio di fase II a singolo braccio, multicentrico, condotto in aperto, che valuta 122 pazienti (≥18 anni) con linfoma follicolare (LF) recidivante o refrattario, che avevano ricevuto almeno due linee precedenti di terapia sistemica, inclusa la combinazione di un anticorpo monoclonale anti-CD20 e un agente alchilante.6 L’endpoint primario era la ORR e gli endpoint secondari includevano il tasso di CR, la ORR e la CR nei pazienti che avevano ricevuto tre o più linee di terapia precedente, la DoR, la sopravvivenza globale, la sopravvivenza libera da progressione e l’incidenza di eventi avversi.

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