L’Istituto Nazionale britannico per l’Eccellenza della Sanità (NICE – National Institute for Health and Care Excellence), un organo indipendente, alla guida degli sviluppi e dell’eccellenza del sistema sanitario nel Regno Unito, ha pubblicato le linee guida finali che definiscono pixantrone costo-efficace e ne raccomandano la prescrizione come monoterapia nel trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma non-Hodgkin (LNH) aggressivo, a cellule B, più volte recidivato o refrattario, incluso il linfoma diffuso a grandi cellule B.

Nel Regno Unito vengono diagnosticati tra 1.600 e 1.800 nuovi casi l’anno di LNH, aggressivo a cellule B, più volte recidivato.

Le linee guida finali definiscono pixantrone costo-efficace e ne raccomandano la terapia come trattamento opzionale per quei pazienti ai quali è stato diagnosticato il LNH, aggressivo a cellule B, tramite esame istologico, e ai quali è stato precedentemente somministrato rituximab e stanno ricevendo pixantrone come trattamento di terza o quarta linea fin tanto che CTI mette a disposizione il ‘Sistema di Accesso dei Pazienti’ (PAS – Patient Access Scheme). Il PAS è un accordo confidenziale siglato con il Ministero della Salute del Regno Unito con oggetto il prezzo e le modalità di accesso.
La pubblicazione delle linee guida definitive da parte del NICE segue la valutazione finale, o FAD, che è stato rilasciata nel mese di gennaio 2014. Ora che le linee guida finali sono state pubblicate, il NHS le dovrà implementare entro 90 giorni. CTI prevede di avviare il lancio ufficiale di PIXUVRI in Inghilterra e in Galles all’inizio della prossima primavera, una volta che il FAD sarà stato ampiamente implementato.

Informazioni su iixantrone
Pixantrone è un nuovo aza-antrachinone caratterizzato da una struttura e da proprietà chimico-fisiologiche uniche. A differenza di altre molecole affini, PIXUVRI forma addotti di DNA stabili e nei modelli preclinici ha fatto registrare un’attività anti-linfoma significativamente superiore ad esse. La struttura di PIXUVRI è stata progettata in modo tale da non creare legami col ferro e così scongiurare la produzione di radicali liberi dell’ossigeno o la formazione di un metabolita idrossilico a lunga durata, entrambi meccanismi responsabili della tossicità acuta e cronica a livello cardiovascolare, tipica delle antracicline. Queste nuove proprietà farmacologiche consentono di somministrare PIXUVRI a pazienti a cui sono già state già somministrate massicce dosi di antracicline nel corso della loro vita, senza incappare tuttavia in insostenibili tassi di cardiotossicità.

Nel maggio 2012, la Commissione Europea (CE) ha concesso l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio per pixantrone quale monoterapia per il trattamento di pazienti adulti affetti da Linfoma non-Hodgkin (LNH) aggressivo, a cellule B, più volte recidivato o refrattario. Non è stato definito il beneficio associato a PIXUVRI se utilizzato come chemioterapia di quinto livello o di livello superiore nei pazienti refrattari alla terapia precedente.

Informazioni sul Linfoma Non-Hodgkin (LNH)
Il LNH è la sesta forma di tumore più diffusa nel Regno Unito; nel 2012, sono stati diagnosticati 12.180 nuovi casi1. Una proliferazione abnorme dei linfociti, cellule chiave per l’attività del sistema immunitario, è la causa del LNH, che di solito trae origine dai linfonodi per poi diffondersi attraverso il sistema linfatico. A grandi linee, si distinguono due forme principali di LNH: il LNH aggressivo e il LNH indolente. Il LNH aggressivo è una forma della malattia a rapido accrescimento che raggiunge gli stadi avanzati molto più rapidamente del LNH indolente, che invece progredisce con maggiore lentezza.
Esistono diversi sottotipi di LNH, ma la forma aggressiva a cellule B è il tipo più comune, rappresentando il 55% circa dei casi di LNH2. Dopo aver seguito una terapia combinata a base di antracicline, circa un terzo dei pazienti affetti da LNH aggressivo sviluppa la progressione della malattia3. Di questi, circa la metà possono sottoporsi a trattamenti intensivi di secondo livello e a trapianti di cellule staminali, sebbene il 50% non trarrà beneficio3. Per quei pazienti che non rispondono o recidivano a trattamenti di secondo livello, le possibilità di cura sono limitate e spesso rappresentano solamente un palliativo3.

Riferimenti
1. Cancer Research UK http://www.cancerresearchuk.org/cancer-info/cancerstats/incidence/commoncancers/ Consultato ad Aprile 2013.
2. Harris NL, et al. Ann Oncol. 1999;10(12):1419-32
3. Friedberg ASH Education Book 2011;1:498-505