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Malattia del trapianto contro l'ospite, approvazione europea per ruxolitinib, primo trattamento diverso dagli steroidi

La Commissione Europea ha approvato ruxolitinib per il trattamento di pazienti a partire dai 12 anni di etā con malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) acuta o cronica che hanno una risposta inadeguata ai corticosteroidi o ad altre terapie sistemiche. Ruxolitinib č commercializzato come Jakavi da Novartis in Europa e come Jakafi da Incyte negli Stati Uniti.

La Commissione Europea  ha approvato ruxolitinib per il trattamento di pazienti a partire dai 12 anni di età con malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) acuta o cronica che hanno una risposta inadeguata ai corticosteroidi o ad altre terapie sistemiche. Ruxolitinib è commercializzato come Jakavi da Novartis in Europa e come Jakafi da Incyte negli Stati Uniti.

"Oggi, il 30-60% dei pazienti con GVHD non risponde al trattamento steroideo di prima linea, sottolineando la necessità di nuovi approcci per garantire il raggiungimento degli obiettivi di trattamento a lungo termine".

L'approvazione di ruxolitinib segue il parere positivo concesso a marzo 2022 dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA), basato sugli studi clinici di fase 3 REACH2 e REACH3 in cui il farmaco dimostrato superiorità nel tasso di risposta globale (ORR) rispetto alla migliore terapia disponibile (BAT). I risultati di REACH2 hanno mostrato il 62% di ORR con ruxolitinib al giorno 28, rispetto al 39% della BAT; e REACH3 ha dimostrato un ORR significativamente migliore alla settimana 24 (50% vs. 26%) con un migliore ORR (76% vs. 60%) rispetto alla BAT, tra i pazienti con GVHD cronica refrattaria agli steroidi/dipendente.

"Oggi, il 30-60% dei pazienti con GVHD non risponde al trattamento steroideo di prima linea, sottolineando la necessità di nuovi approcci per garantire il raggiungimento degli obiettivi di trattamento a lungo termine", ha detto Robert Zeiser, M.D., University Hospital Freiburg, Dipartimento di ematologia, oncologia e trapianto di cellule staminali, Freiburg, Germania e ricercatore principale degli studi REACH. "L'approvazione di ruxolitinib offre agli operatori sanitari e ai pazienti con GVHD che rimangono dipendenti o refrattari agli steroidi un nuovo modo di gestire questa condizione debilitante e pericolosa per la vita.

La GVHD si verifica quando le cellule del donatore riconoscono le cellule sane del ricevente come estranee e le attaccano. I sintomi della GVHD possono apparire nella pelle, nel tratto gastrointestinale, nel fegato, nella bocca, negli occhi, nei genitali, nei polmoni e nelle articolazioni. Circa il 50% dei riceventi di trapianto di cellule staminali allogeniche svilupperà una GVHD acuta o cronica. Sia la GVHD acuta che quella cronica possono essere fatali e fino ad ora entrambe sono state prive di uno standard di cura stabilito per i pazienti che non rispondono adeguatamente al trattamento steroideo di prima linea. Attualmente non ci sono altre terapie approvate per il trattamento della GVHD dopo il fallimento degli steroidi in Europa.