Ema

Malattia di Pompe a esordio tardivo, il Chmp approva la terapia enzimatica sostitutiva di Amicus

Amicus Therapeutics ha dichiarato di aver ottenuto un parere positivo dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'UE che raccomanda l'approvazione dell'infusione di cipaglucosidasi alfa (ATB200) per la malattia di Pompe a esordio tardivo negli adulti. La decisione della Commissione europea in merito al dossier č prevista per il primo trimestre del 2023.

Amicus Therapeutics ha dichiarato di aver ottenuto un parere positivo dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'UE che raccomanda l'approvazione dell'infusione di cipaglucosidasi alfa (ATB200) per la malattia di Pompe a esordio tardivo negli adulti. La decisione della Commissione europea in merito al dossier è prevista per il primo trimestre del 2023.

La malattia di Pompe è una patologia rara caratterizzata dalla perdita progressiva della funzione muscolare e respiratoria a causa di un deficit di α-glucosidasi acida. La terapia enzimatica sostitutiva con α-glucosidasi acida umana ricombinante, alglucosidasi alfa, è il primo trattamento approvato per la malattia, ma alcuni pazienti non rispondono e altri non mostrano un beneficio duraturo.

La cipaglucosidasi alfa, che in caso di approvazione sarà commercializzata con il nome di Pombiliti, è il componente enzimatico sostitutivo a lungo termine della terapia sperimentale AT-GAA di Amicus per la malattia di Pompe. AT-GAA è stato progettato come terapia a due componenti, costituita da cipaglucosidasi alfa, una terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine, somministrata in combinazione con miglustat, uno stabilizzatore enzimatico orale, per il trattamento di adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo. Cipaglucosidasi alfa è un enzima alfa-glucosidasi acido ricombinante umano (rhGAA) arricchito con bis-mannosio-6-fosfato, progettato per facilitare l'assorbimento ad alta affinità e mantenere la capacità di trasformazione nella forma più attiva dell'enzima per scindere il glicogeno.

Il parere del CHMP annunciato venerdì fa seguito alla revisione dei dati dello studio di Fase III PROPEL, condotto su 123 pazienti ancora in grado di camminare e respirare senza ventilazione meccanica. I partecipanti sono stati randomizzati a ricevere AT-GAA o la terapia enzimatica sostitutiva alglucosidasi alfa di Sanofi, che attualmente rappresenta lo standard di cura. La popolazione dello studio comprendeva pazienti con esperienza di ERT e pazienti che non erano mai stati trattati con una ERT.

Lo scorso anno, Amicus ha riferito che i pazienti trattati con AT-GAA nello studio PROPEL erano in grado di percorrere una distanza maggiore dopo un anno rispetto a quelli trattati con alglucosidasi alfa, anche se la differenza non era statisticamente significativa. L’azienda ha anche osservato che l'AT-GAA è stato associato a miglioramenti significativi dei biomarcatori chiave della malattia di Pompe, ovvero l'Hex-4 urinario e la creatina chinasi.