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Malattia di Pompe, parere europeo positivo per avalglucosidasi alfa

Il Chmp ha dato parere positivo all'approvazione di avalglucosidasi alfa per il trattamento della malattia Pompe. Sviluppato da Sanofi, una volta approvato in via definitiva sarà posto in commercio con il marchio Nexviadyme.

Il Chmp ha dato parere positivo all’approvazione di avalglucosidasi alfa per il trattamento della malattia Pompe. Sviluppato da Sanofi, una volta approvato in via definitiva sarà posto in commercio con il marchio Nexviadyme.

L’obiettivo della terapia enzimatica sostitutiva per la malattia di Pompe è quello di far arrivare l’enzima alfa-glucosidasi acida ai lisosomi delle cellule muscolari per sostituire quello mancante o malfunzionante e prevenire l’accumulo di glicogeno nei muscoli.

Avalglucosidasi alfa è una terapia enzimatica sostitutiva sperimentale disegnata appositamente per migliorare la penetrazione dell’enzima nelle cellule dei muscoli, in particolare dei muscoli scheletrici. Con approssimativamente 15 moli in più di mannosio-6-fosfato per mole di enzima GAA rispetto allo standard di trattamento, avalglucosidasi alfa mira a migliorare l'assorbimento degli enzimi cellulari e aumentare lo smaltimento del glicogeno dai tessuti coinvolti. La rilevanza clinica di questa differenza non è ancora stata confermata.

Oltre allo studio clinico di fase 3 COMET, il programma di sviluppo clinico di avalglucosidasi alfa include lo studio di fase 2 NEO-EXT attualmente in corso che valuta sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica, farmacodinamica ed efficacia potenziale a lungo termine di avalglucosidase alfa nei pazienti con malattia di Pompe a esordio tardivo per un periodo fino a circa 8 anni nei partecipanti allo studio clinico di fase 1 / 2 NEO1. Inoltre, è in corso lo studio clinico di fase 2, mini-COMET, che valuta sicurezza ed efficacia del trattamento con avalglucosidasi alfa in pazienti con malattia di Pompe a esordio infantile trattati in precedenza con alglucosidasi alfa.