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Malattie ematologiche rare: approvazione EMA per tabelecleucel, prima immunoterapia a cellule T allogenica

Questa approvazione rappresenta un momento importante per tutti i pazienti adulti e pediatrici affetti da malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr (EBV+ PTLD) recidivante o refrattaria. Si tratta della prima approvazione a livello mondiale di un'immunoterapia allogenica a cellule T e l'unica terapia approvata per i pazienti europei affetti da questa forma di tumore che consente una sopravvivenza mediana di soli pochi mesi.

La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di tabelecleucel come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici dai due anni in su con malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr (EBV+ PTLD) recidivante o refrattaria che abbiano ricevuto almeno una terapia precedente. Per i pazienti sottoposti al trapianto di un organo solido, la terapia precedente include la chemioterapia, a meno che quest’ultima non risulti inappropriata. Lo hanno annunciato Atara Biotherapeutics e Pierre Fabre.

L’approvazione fa seguito al parere positivo ricevuto lo scorso ottobre dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) e si applica a tutti i 27 Paesi membri dell’Unione Europea incluso Islanda, Norvegia e Liechtenstein. Il parere positivo del CHMP si basa sui risultati dello studio registrativo ALLELE di fase III.  In questo studio, tabelecleucel ha dimostrato un profilo rischio-beneficio favorevole.

«L’approvazione di tabelecleucel in Europa rappresenta un enorme passo in avanti dal punto di vista medico per i pazienti privi di una terapia adeguata», ha dichiarato Pascal Touchon, presidente e amministratore delegato di Atara. «Trattandosi della prima immunoterapia a cellule T allogenica, o da donatori, a ricevere l’approvazione a livello internazionale da un’agenzia regolatoria, tutto ciò rappresenta un momento storico per Atara, per il nostro partner europeo Pierre Fabre e per la terapia cellulare in generale».

EBV+ PTLD è una neoplasia ematologica rara, acuta e potenzialmente letale che si verifica dopo il trapianto nei pazienti la cui risposta immunitaria alle cellule T è compromessa dall’immunosoppressione. Si può verificare nei pazienti sottoposti a trapianto di organo solido (SOT) o a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HCT). I pazienti con EBV+ PTLD che non rispondono alle terapie convenzionali hanno una sopravvivenza mediana di soli 0,7 mesi nel caso dell’HCT e di 4,1 mesi nel caso del SOT. Questo sottolinea la grande necessità, da parte dei medici, di poter avere nuove opzioni terapeutiche da mettere a disposizione dei pazienti.

Nell’ambito di un contratto di licenza con Atara già annunciato in precedenza, Pierre Fabre condurrà  tutte le attività di commercializzazione e distribuzione in Europa e negli altri mercati selezionati, nonché le attività mediche e regolatorie dopo il trasferimento della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) da Atara a Pierre Fabre.

«Tabelecleucel rappresenta un momento importante nel settore della terapia cellulare e un grande passo in avanti per i pazienti europei con EBV+ PTLD», ha affermato Eric Ducournau, amministratore delegato di Pierre Fabre, partner commerciale di Atara in Europa. «Siamo orgogliosi ed entusiasti di poter portare sul mercato questa terapia innovativa, che va ad aggiungersi al portfolio di Pierre Fabre nel settore dell’oncologia, dell’ematologia e delle malattie rare».

Tabelecleucel, in Europa, ha la designazione di farmaco orfano. 
La designazione di farmaco orfano viene concessa ai medicinali per il trattamento di malattie rare molto gravi o cronicamente debilitanti (che colpiscono non più di cinque persone ogni 10.000 abitanti nell’Unione Europea).