Gli esperti del Chmp hanno dato parere positivo all’approvazione dell’anticorpo monoclonale vedolizumab per la terapia di pazienti con malattia di Crohn o colite ulcerosa, le malattie infiammatorie croniche intestinali (MICI), non trattati con successo con le terapia già disponibili, tra cui i farmaci anti TNF.

Sviluppato dalla giapponese Takeda, una volta approvato in via definitiva dall’Ema sarà messo in commercio con il marchio Entyvio

Sviluppato per il trattamento del MC e della CU, vedolizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato a selettività intestinale, che antagonizza specificamente l'integrina alfa-4-beta-7 (α4β7), espressa in un sottogruppo di leucociti circolanti. Queste cellule hanno dimostrato di avere un ruolo nella mediazione del processo infiammatorio durante la MC e la CU. L'α4β7 si lega a una specifica molecola d'adesione, principalmente espressa nel tratto intestinale. Pertanto, impedendo questa interazione, vedolizumab sviluppa un effetto selettivo intestinale.

Una volta approvato in via definitiva, vedolizumab potrebbe rappresentare il primo e unico agente biologico a selettività intestinale attualmente sul mercato per le MICI.

Il farmaco è stato sviluppato attraverso GEMINI, il programma di sviluppo clinico di fase 3 del vedolizumab, che ha coinvolto circa 3.000 pazienti in quasi 40 paesi, accreditandosi come il più esteso programma di trial clinico rivolto alle MICI finora realizzato.

La presentazione della domanda di registrazione è stata supportata dai risultati degli studi clinici di fase 3, GEMINI I, GEMINI II, GEMINI III e GEMINI LTS (Long-term Safety, sicurezza a lungo termine), che sono parte dei GEMINI Studies, un programma di ricerca che prevede quattro studi clinici mirati alla valutazione dell'efficacia e della sicurezza del vedolizumab sulla risposta clinica e sulla remissione, nei pazienti affetti da MC e CU in atto, da moderata a grave, non responsivi ad almeno una delle terapie convenzionali o al trattamento con anti-TNF alfa.

In tutto il mondo, sono quasi quattro milioni i pazienti affetti da MICI. Di questi, nell'Unione Europea, più di 500.000 sono affetti da CU e quasi 230.000 da MC. La malattia di Crohn e la colite ulcerosa sono malattie croniche, che determinano l'infiammazione della mucosa del tratto digerente.

La malattia di Crohn (MC) e la colite ulcerosa (CU) sono le due forme più comuni di malattia infiammatoria cronica intestinale (MICI). Mentre lo stato infiammatorio prodotto dalla MC può coinvolgere aree diverse del tratto digerente, la CU colpisce esclusivamente il colon-retto. MC e CU possono essere dolorose e debilitanti, generare complicanze gravi e incidere significativamente sulla qualità di vita dei pazienti.

Sintomi comuni possono essere dolore addominale, diarrea, sanguinamento rettale, perdita di peso e/o febbre. La CU interessa esclusivamente l'intestino crasso che comprende il colon e il retto. I sintomi più comuni della CU comprendono disturbi addominali e diarrea con presenza di muco o sangue. Benché l'eziologia di MC e CU non sia nota, molti ricercatori ritengono che l'innesco della malattia sia da addebitarsi all'interazione tra un agente esterno, virale o batterico, e il sistema immunitario. Non esistono terapie risolutive per MC e CU.

Scopo dei trattamenti per le MICI sono l'induzione e il mantenimento dello stato di remissione della malattia, ovvero il conseguimento di periodi asintomatici prolungati.

Comunicato Ema