Malattie virali gravi, arriva la designazione PRIME dall'EMA per una immunoterapia a base di cellule T

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L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso oggi la designazione PRIME (PRIority MEdicines) ad una terapia a base di cellule T multi-virus specifiche allogeniche e pronte all'uso (ALVR105) per il trattamento di infezioni gravi da virus BK, citomegalovirus, herpesvirus umano 6, virus di Epstein Barr e/o adenovirus in pazienti sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). 

L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso oggi la designazione PRIME (PRIority MEdicines) ad una terapia a base di cellule T multi-virus specifiche allogeniche e pronte all’uso (ALVR105) per il trattamento di infezioni gravi da virus BK, citomegalovirus, herpesvirus umano 6, virus di Epstein Barr e/o adenovirus in pazienti sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT).

La designazione PRIME offre un iter regolatorio accelerato in Europa, nell’ambito del programma dell’Agenzia Europea per i Medicinali per accelerare la valutazione di terapie promettenti mirate a bisogni medici insoddisfatti.

Questa designazione è stata assegnata a ALVR105, in sviluppo dall’azienda AlloVir specializzata in immunoterapie in avanzato sviluppo clinico basate su cellule T, sulla base dei dati positivi di uno studio di prova di concetto di fase II, nel quale più del 90% dei pazienti non rispondenti alle terapie convenzionali, trattati con questa immunoterapia, ha ottenuto una riposta clinica completa o parziale in base a criteri predefiniti.

Questa è la terapia sperimentale in più avanzato stadio di sviluppo nella pipeline di AlloVir di terapie a base di cellule T multi-virus specifiche allogeniche e pronte all’uso destinate al trattamento di malattie provocate da infezioni virali in pazienti immunocompromessi, compresi pazienti sottoposti a HSCT, a trapianto di organi solidi, o pazienti con immunodeficienze primitive, tumori o infezione da HIV. In uno studio di prova di concetto di fase II con risultati positivi, pubblicato sul Journal of Clinical Oncology (Tzannou, JCO, 2017), più del 90% dei pazienti non rispondenti alle terapie convenzionali ha ottenuto una risposta clinica completa o parziale in seguito a trattamento con ALVR105. La maggioranza di questi pazienti ha inoltre ottenuto la risoluzione completa dei maggiori sintomi clinici.

Questo trattamento è potenzialmente in grado di contrastare o prevenire una serie di patologie virali gravi e potenzialmente fatali in pazienti immunocompromessi.

La maggioranza dei pazienti ha inoltre ottenuto la risoluzione completa dei maggiori sintomi clinici. Questi dati sono stati pubblicati sul Journal of Clinical Oncology (Tzannou, JCO, 2017). Nel 2020 AlloVir ha in programma di avviare alcuni studi registrativi di fase III e di prova di concetto di fase II per il trattamento mirato delle infezioni causate da sei virus patogeni comuni ma con effetti devastanti.

Questo trattamento aveva precedentemente ricevuto dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense la designazione di Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) per questa immunoterapia per il trattamento della cistite emorragica causata dal virus BK in pazienti adulti e pediatrici a seguito di allo-HSCT. L’azienda detiene i diritti di sviluppo e commercializzazione di ALVR105 per tutto il mondo. AlloVir è impegnata a sviluppare e a offrire terapie cellulari trasformative a pazienti che soffrono di malattie virali pericolose per la vita.


Scopo del programma PRIME è ottimizzare i piani di sviluppo e accelerare la valutazione di farmaci che possono offrire un importante vantaggio terapeutico rispetto alle terapie esistenti o aiutare i pazienti che attualmente non hanno opzioni di trattamento. La designazione PRIME viene concessa dall'EMA a farmaci promettenti mirati a rispondere a un bisogno medico insoddisfatto. Per essere accettato nel programma PRIME, il farmaco deve dimostrare di essere potenzialmente vantaggioso per i pazienti con esigenze terapeutiche insoddisfatte, in base ai dati di studi clinici iniziali e a dati non clinici. Attraverso il programma PRIME, l'EMA offre un maggiore supporto alle aziende che sviluppano farmaci, con interazioni e un dialogo precoci e un iter di valutazione accelerato da parte dell'agenzia. Il programma intende ottimizzare i piani di sviluppo e accelerare il processo di valutazione e approvazione, allo scopo di rendere disponibili questi farmaci il prima possibile.

Le malattie virali opportunistiche
I linfociti T virus-specifici (VST), che fanno parte del sistema di difesa naturale dell'organismo, proteggono le persone sane da numerosi virus responsabili dell'insorgenza di malattie. Nelle persone con un sistema immunitario debilitato, invece, questi virus possono sfuggire al controllo. Le malattie virali sono comuni, ma possono avere conseguenze devastanti e potenzialmente fatali nei pazienti immunocompromessi. Basti pensare ad esempio che fino al 90% delle persone sottoposte ad allotrapianto di cellule staminali può avere la riattivazione di almeno un virus, e nei due terzi dei pazienti si verifica la riattivazione di più di un virus, il che si traduce in una morbilità elevata e prolungata, ospedalizzazione e decesso prematuro. In genere, quando questi virus infettano pazienti immunocompromessi, i trattamenti antivirali standard non riescono a risolvere il problema alla radice, e cioè la presenza di un sistema immunitario indebolito. Pertanto, molti pazienti manifestano sequele potenzialmente fatali come danno e insufficienza multiorgano, anche con esito fatale.