Il  National Institute for Health and Care Excellence ha pubblicato un documento preliminare nel quale raccomanda la rimborsabilità di dabrafenib da parte del Sevizio sanitario del Regno Unito (Nhs) per l’utilizzo in certi pazienti con melanoma.

Lo scorso anno l’Ema ha approvato dabrafenib per la terapia del melanoma metastatico o non resecabile. Sviluppato da GlaxoSmithKline, il farmaco è in commercio con il marchio Tafinlar.

Dabrafenib viene assunto oralmente ed agisce inibendo il BRAF V600E-mutato, una proteina alterata che induce la crescita del melanoma metastatico. Il gene BRAF codifica per la proteina chiamata B-Raf, importante mediatore della crescita e della divisione cellulare, ma la mutazione V600E implica una sostituzione di un residuo di valina con uno di acido glutammico in posizione 600 che la rende 10 volte più attiva rispetto a quella wild-type causando il 60% dei casi di melanoma, la forma più mortale di tumore della pelle e dell'8% circa di tutti i tumori solidi.

Circa il 50-60% di tutti i malati di melanoma hanno una mutazione in un gene chiamato BRAF V600E e questa mutazione è stata collegata alla progressione del melanoma dai melanociti (cellule pigmentanti normali) nella pelle. Il gene da se non è responsabile per lo sviluppo del melanoma, dal momento che le mutazioni in BRAF sono state trovate anche nelle cellule dei nei.

Per questa stessa indicazione, il NICE ha già raccomandato vemurafenib, che ha come target la stessa mutazione di dabrafenib, e l'anticorpo monoclonale ipilimumab.

Carole Longson, direttore del Centre for Health Technology Evaluation del NICE, ha detto : "Per molto tempo, i trattamenti disponibili per il cancro della pelle metastatico sono stati molto limitati. Tuttavia , negli ultimi anni sono diventati disponibili una serie di trattamenti innovativi che possono migliorare significativamente la prognosi per alcune persone con melanoma maligno. Il NICE ha già raccomandato vemurafenib e ipilimumab e speriamo di aggiungere dabrafenib alla lista delle opzioni disponibili. "

Il prof Paul Workman, chief executive of the Institute of Cancer Research, ha accolto con favore la decisione " La sua approvazione sottolinea l'importanza di una nuova generazione di farmaci oncologici mirati a specifiche caratteristiche molecolari dei tumori - farmaci che , dopo anni di sviluppo scrupolosi ora stanno facendo il loro modo di pazienti . "

Il prof Peter Johnson, chief clinician dell’associazione Cancer Research UK : "Questa decisione fornisce ai pazienti maggiori opzioni per aiutarli a sopravvivere più a lungo a questo tipo di tumore che è molto aggressivo. "Sebbene questo farmaco non fornisca una cura definitva, esso rappresenta i progressi compiuti nella comprensione della biologia del cancro della pelle avanzato e come questi progressi possono essere utilizzati per sviluppare terapie innovative per curare la malattia. "

Il melanoma maligno è il quinto tumore più comune nel Regno Unito, pari al 4 % di tutti i nuovi casi .