Merck & Co. ha reso noto di aver deciso di ritirare il dossier registrativo per il Farmaco ridaforolimus presentato in precedenza all’Ema a fronte della richiesta di indicazione come terapia di mantenimento per i sarcomi dei tessuti molli e ossei.

Negli studi registrativi  il farmaco ha aumentato la sopravvivenza senza progressione di 17,7 settimane contro le 14,6 settimane del gruppo in placebo, una differenza di tre settimane. Nessuna differenza era stata osservata sulla sopravvivenza globale.

A fronte di un beneficio non particolarmente marcato e considerando anche il rischio di effetti indesiderati, quali infezioni, rash e in qualche caso anche danni renali, circa 5 mesi L’Fda aveva respinto la domanda di registrazione.  I primi feed back ricevuti dal  Committee for Medicinal Products for Human Use dall’Ema sono stati anch’essi poco incoraggianti tanto da indurre l’azienda a ritirare la domanda di registrazione anche in Europa

Ridaforolimus è un potente inibitore della proteina mTOR (mammalian target of rapamycin) che è coinvolta nei processi di sintesi proteica, progressione del ciclo cellulare, proliferazione e sopravvivenza cellulare. La proteina mTOR integra i segnali fra le proteine PI3K, AKT e PTEN, quest'ultima nota per avere un ruolo nel processo di formazione tumorale.

Il farmaco proviene dalla pipeline della biotech Ariad che ne aveva ceduto i diritti a Merck and Co. Adesso Ariad adesso è tutta focalizzata su ponatinib, un inibitore delle chinasi di terza generazione che sembra estremamente promettente.