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Miastenia gravis generalizzata, approvazione europea per ravulizumab

Ravulizumab č stato approvato in Europa come terapia aggiuntiva a quella standard per il trattamento di pazienti adulti affetti da miastenia grave generalizzata (GMG) e positivi agli anticorpi anti-acetilcolina (AChR). Il farmaco č commercializzato con il marchio Ultomiris da Alexion, divisione di AstraZeneca dedicata alle malattie rare.

Ravulizumab è stato approvato in Europa come terapia aggiuntiva a quella standard per il trattamento di pazienti adulti affetti da miastenia grave generalizzata (GMG) e positivi agli anticorpi anti-acetilcolina (AChR). Il farmaco è commercializzato con il marchio Ultomiris da Alexion, divisione di AstraZeneca dedicata alle malattie rare.

Ravulizumab, il primo e unico inibitore del complemento C5 a lunga durata d'azione, offre un'inibizione immediata, completa e duratura del complemento. Il farmaco agisce inibendo la proteina C5 nella cascata terminale del complemento, una parte del sistema immunitario dell'organismo. Se attivata in modo incontrollato, la cascata del complemento reagisce in modo eccessivo, portando l'organismo ad attaccare le proprie cellule sane. Il farmaco viene somministrato per via endovenosa ogni otto settimane in pazienti adulti, dopo una dose di carico.

Questa decisione segna la prima e unica approvazione di un inibitore del complemento C5 a lunga durata d'azione per il trattamento della gMG in Europa. La gMG è una malattia neuromuscolare autoimmune, rara, debilitante e cronica che porta alla perdita della funzione muscolare e a una grave debolezza. La prevalenza diagnosticata della gMG nell'UE è stimata in circa 89.000 casi.

La terapia è approvata negli Stati Uniti, nell'Unione Europea e in Giappone anche per il trattamento di alcuni adulti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH) e per alcuni bambini con PNH negli Stati Uniti e nell'Unione Europea. Inoltre, Ultomiris è autorizzato negli Stati Uniti, nell'Unione Europea e in Giappone per alcuni adulti e bambini affetti da sindrome emolitico-uremica atipica per inibire la microangiopatia trombotica mediata dal complemento.

L'approvazione da parte della Commissione Europea segue il parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano e si basa sui risultati dello studio di fase III CHAMPION-MG, pubblicati online su NEJM Evidence. Nello studio, ravulizumab è risultato superiore al placebo nell'endpoint primario di variazione dal basale del punteggio totale del Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living Profile (MG-ADL) alla settimana 26, una scala riferita dal paziente che valuta le capacità dei pazienti di svolgere le attività quotidiane. Inoltre, nei risultati di follow-up prolungato dell'estensione in aperto, il beneficio clinico di Ultomiris è stato osservato fino a 60 settimane.

Renato Mantegazza, professore presso il Dipartimento di Neuroimmunologia e Malattie Neuromuscolari della Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano e sperimentatore dello studio CHAMPION-MG, ha dichiarato: "Come medici, vediamo in prima persona come la MGM possa avere un impatto debilitante sulla qualità della vita. L'approvazione di oggi rappresenta un importante progresso per il trattamento della MGG in Europa, offrendo ai pazienti e ai medici una nuova opzione terapeutica a lunga durata d'azione che ha dimostrato un'efficacia affidabile e miglioramenti duraturi nelle attività della vita quotidiana".

Marc Dunoyer, Chief Executive Officer di Alexion, ha dichiarato: "Questa approvazione in Europa del primo e unico inibitore del C5 a lunga durata d'azione è un passo importante verso la realizzazione della nostra visione di migliorare la vita delle persone che vivono con la MGG e di aumentare l'accesso a Ultomiris in tutto il mondo. La leadership pionieristica di Alexion nella scienza del complemento ha affermato l'inibizione del C5 come approccio comprovato per la gestione di questa malattia debilitante. Siamo orgogliosi di offrire una nuova opzione terapeutica che offre una maggiore praticità di dosaggio e che ha dimostrato un beneficio clinico in una gamma più ampia di pazienti, compresi quelli che rimangono sintomatici nonostante il trattamento standard iniziale".

In CHAMPION-MG, il profilo di sicurezza di Ultomiris è stato paragonabile al placebo e coerente con quello osservato negli studi di Fase III di Ultomiris nell'emoglobinuria parossistica notturna (PNH) e nella sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS). Le reazioni avverse più comuni nei pazienti che hanno ricevuto Ultomiris sono state diarrea, infezione del tratto respiratorio superiore, nasofaringite e cefalea.