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Mieloma multiplo, approvazione europea per ixazomib, primo inibitore orale del proteasoma

La Commissione Europea ha approvato ixazomib, il primo inibitore inibitore orale del proteasoma, per la terapia del mieloma multiplo in associazione a lenalidomide e desametasone. Sviluppato da Takeda, sarÓ posto in commercio con il marchio Ninlaro.

La Commissione Europea ha approvato ixazomib, il primo inibitore inibitore orale del proteasoma, per la terapia del mieloma multiplo in associazione a lenalidomide e desametasone. Sviluppato da Takeda, sarà posto in commercio con il marchio Ninlaro.

Si tratta di un’approvazione condizionata che prevede che Takeda fornisca aggiornamenti sulla sicurezza e l'efficacia del farmaco sulla base di analisi successive dello studio di Fase III TOURMALINE-MM1 e di alcuni altri studi già in corso per dimostrare effetti a lungo termine del trattamento.

Ixazomib è un inibitore del proteasoma, un complesso multiproteico presente all’interno delle cellule che controlla la stabilità di numerose proteine che regolano la progressione attraverso il ciclo cellulare e l'apoptosi , come cicline, chinasi ciclica-dipendente, tumor suppressor, e il fattore nucleare kB. Alterando la stabilità o l'attività di queste proteine, gli inibitori del proteasoma rendono sensibili le cellule tumorali all'apoptosi.

Nello studio di fase III TOURMALINE-MM1, pubblicato sul New England Journal of Medicine, condotto in 722 pazienti con mieloma multiplo recidivato e/o refrattario, il farmaco aggiunto a una terapia coin lenalidomide e desametasone  ha raggiunto l'endpoint primario di miglioramento della sopravvivenza libera da progressione (20,6 mesi vs 14,7 mesi p=0,01).

Il farmaco è molto simile a bortezomib, farmaco anch’esso di Takeda (in Europa però lo commercializza Janssen), rispetto al quale sembra caratterizzarsi per una più veloce penetrazione tissutale e per una più rapida dissociazione del proteasoma. Inoltre, diversamente da bortezomib, il farmaco viene somministrato per via orale.

Il mieloma multiplo è una rara forma di tumore ematologico che registra circa 39mila nuovi casi l’anno in Europa.