Ema

Mieloma multiplo, approvazione europea per l'anticorpo bispecifico teclistamab

La Commissione europea ha autorizzato l'immissione in commercio condizionata (CMA) dell'anticorpo bispecifico teclistamab come monoterapia per pazienti adulti affetti da mieloma multiplo recidivato e refrattario (RRMM), che hanno ricevuto almeno tre terapie precedenti, tra cui un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38 e che hanno dimostrato una progressione della malattia con l'ultima terapia.  Sviluppato da Janssen sarà messo in commercio con il marchio Tecvayli.

La Commissione europea ha autorizzato l’immissione in commercio condizionata (CMA) dell’anticorpo bispecifico teclistamab come monoterapia per pazienti adulti affetti da mieloma multiplo recidivato e refrattario (RRMM), che hanno ricevuto almeno tre terapie precedenti, tra cui un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38 e che hanno dimostrato una progressione della malattia con l'ultima terapia.  Sviluppato da Janssen sarà messo in commercio con il marchio Tecvayli.

Teclistamab è un anticorpo bispecifico IgG4 completamente umanizzato che ha come bersaglio due proteine, il BCMA e il CD3 dei linfociti T. Il BCMA è espresso ad alti livelli nelle cellule del mieloma multiplo.Teclistamab reindirizza i linfociti T CD3-positivi verso le cellule del mieloma che esprimono il BCMA per indurre l'uccisione delle cellule tumorali.

Nonostante il grande progredire delle cure, il mieloma multiplo rimane un tumore del sangue incurabile, con quasi tutti i pazienti che recidivano e richiedono una terapia successiva. Con il progredire della malattia, le ricadute per i pazienti diventano più aggressive con ogni nuova linea di terapia e le remissioni diventano progressivamente più brevi.

"Nonostante gli importanti progressi scientifici, i pazienti che sviluppano una malattia recidiva e refrattaria dopo essere stati esposti alle tre principali classi di farmaci hanno opzioni terapeutiche limitate e generalmente hanno esiti sfavorevoli", ha dichiarato Maria-Victoria Mateos, M.D., Ph.D., Medico consulente in Ematologia, Ospedale Universitario di Salamanca. Teclistamab ha il potenziale per fornire un sostanziale beneficio clinico e nuove speranze a questi pazienti, con alti tassi di risposte profonde e durature, e l'ulteriore convenienza di essere un farmaco non disponibile in commercio".

La CMA è l'approvazione di un farmaco che risponde a esigenze mediche insoddisfatte dei pazienti sulla base di dati meno completi di quelli normalmente richiesti, quando il beneficio della disponibilità immediata del farmaco supera il rischio e il richiedente è in grado di fornire in futuro dati clinici completi.
La CMA è stata supportata dai risultati positivi dello studio di Fase 1/2 MajesTEC-1 (NCT03145181 e NCT04557098), che ha valutato la sicurezza e l'efficacia di teclistamab in adulti con RRMM (n =165).

I pazienti hanno ricevuto un'iniezione sottocutanea settimanale di teclistamab alla dose di 1,5 mg/kg, dopo aver ricevuto dosi graduali di 0,06 mg/kg e 0,3 mg/kg.1 Nello studio, 104 pazienti su 165 hanno raggiunto un tasso di risposta globale (ORR) del 63% ( intervallo di confidenza [CI] del 95%; range, 55,2-70,4) dopo una mediana di cinque linee di terapia precedenti.

In particolare, il 58,8% dei pazienti che hanno ricevuto teclistamab ha ottenuto una risposta parziale molto buona (VGPR) o superiore e il 39,4% ha ottenuto una risposta completa (CR) o superiore.1 Il tempo mediano alla prima risposta confermata è stato di 1,2 mesi (intervallo, 0,2-5,5 mesi) e la durata mediana della risposta è stata di 18,4 mesi (95% CI; intervallo, 14,9-non stimabile).