La Commissione Europea ha approvato l’impiego di lenalidomide per la terapia di mantenimento in pazienti adulti con mieloma multiplo di nuova diagnosi già  sottoposti a trapianto autologo di cellule staminali.

Il mieloma multiplo è un tumore del sangue incurabile e pericoloso per la vita che si caratterizza per la proliferazione del tumore e la soppressione del sistema immunitario. Si tratta di una malattia rara ma letale: circa 39mila persone con diagnosi di mieloma multiplo in Europa, e ogni anno circa 24mila persone muoiono a causa di la malattia.

L'età media alla diagnosi in Europa è tra i 65 ei 70 anni. In Europa, i pazienti che sono in buona forma fisica e in buone condizioni cliniche sono in genere considerati ammissibili per il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (ASCT).

Per i pazienti che sono di nuova diagnosi di mieloma multiplo e che sono eligibili a ASCT, gli obiettivi chiave del trattamento sono di ritardare la progressione della malattia e ottenere un controllo a lungo termine del mieloma multiplo.

Questi pazienti in genere ricevono una terapia di induzione seguita da chemioterapia ad alte dosi con melfalan seguita da ASCT. Questo approccio terapeutico è stato uno standard di cura per oltre 20 anni.
Considerando che più della metà di questi pazienti entro 2 o 3 anni da ASCT va incontro a recidiva l'approvazione di una terapia di mantenimento dopo ASCT rappresenta un importante passo avanti per questi pazienti perché può ritardare la progressione di malattia.

La decisione di approvare lenalidomide in monoterapia in fase post-ASCT si è basata sui risultati di due studi cooperativi, CALGB 100104 e IFM 2005-02.

CALGB 100104 è un trial di fase III, controllato, in doppio cieco, multicentrico che ha arruolato 460 pazienti con nuova diagnosi di mieloma multiplo sottoposti a ASCT che sono stati randomizzati a ricevere un trattamento giornaliero continuo con lenalidomide o placebo fino alla recidiva o intolleranza.

IFM 2005-02 è uno internazionale, di fase III, controllato, in doppio cieco, multicentrico che ha arruolato 614 pazienti con nuova diagnosi di mieloma multiplo che sono stati randomizzati a ricevere 2 mesi di regime di consolidamento con  lenalidomde in monoterapia, post-ASCT seguito da trattamento giornaliero continuo con lenalidomide o placebo fino alla recidiva o intolleranza.

In entrambi gli studi, l'endpoint primario di efficacia dello studio era la sopravvivenza libera da progressione (PFS) dal trapianto alla data della progressione della malattia o di morte, a seconda di quale si è verificato prima. Lenalidomide in monoterapia come trattamento di mantenimento post-ASCT ha ridotto significativamente il rischio di progressione della malattia o morte nei pazienti con mieloma multiplo.