Ema

Momelotinib a un passo dall'approvazione UE per i pazienti affetti da mielofibrosi con anemia

L'Ente regolatorio europeo hanno raccomandato l'approvazione di momelotinib per il trattamento di pazienti con splenomegalia (ingrossamento della milza) o sintomi correlati alla malattia in pazienti adulti con anemia da moderata a grave, affetti da mielofibrosi primaria, mielofibrosi post-policitemia vera o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale e che sono na´ve all'inibitore della Janus chinasi (JAK) o giÓ trattati con ruxolitinib.

L’Ente regolatorio europeo hanno raccomandato l'approvazione di momelotinib per il trattamento di pazienti con splenomegalia (ingrossamento della milza) o sintomi correlati alla malattia in pazienti adulti con anemia da moderata a grave, affetti da mielofibrosi primaria, mielofibrosi post-policitemia vera o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale e che sono naïve all'inibitore della Janus chinasi (JAK) o già trattati con ruxolitinib.

L'azienda ha sottolineato che, se autorizzata, la terapia orale da assumere una volta al giorno, sarebbe l'unico farmaco nell'UE indicato per i pazienti affetti da mielofibrosi di nuova diagnosi o già trattati in precedenza, con anemia moderata-grave e sintomi di splenomegalia.

Sviluppato da GSK, momelotinib è un inibitore orale di JAK1/JAK2 e del recettore dell'attivina A di tipo 1 (ACVR1) da assumere una volta al giorno. Ad oggi, è l'unico farmaco approvato per i pazienti affetti da mielofibrosi con anemia, sia di nuova diagnosi che precedentemente trattati, che affronta le principali manifestazioni della malattia, ovvero anemia, sintomi costituzionali e splenomegalia (ingrossamento della milza).

Oltre a inibire JAK, ha anche un’azione antianemica perché riesce a interferire con alcuni meccanismi genetici di regolazione del metabolismo del ferro rendendo disponibile questo elemento essenziale per la produzione dell’emoglobina e quindi dei globuli rossi.

Finora, i medici hanno avuto limitate opzioni di trattamento per trattare i pazienti affetti da mielofibrosi con anemia. Questi pazienti richiedono spesso trasfusioni e più del 30% interrompe il trattamento a causa dell'anemia. I pazienti che dipendono dalle trasfusioni hanno una prognosi sfavorevole e una sopravvivenza più breve.

L'approvazione preliminare di momelotinib è supportata dai dati dello studio registrativo MOMENTUM e di una sottopopolazione di pazienti adulti con anemia dello studio SIMPLIFY-1 di fase III. Lo studio MOMENTUM è stato progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di momelotinib rispetto a danazolo per il trattamento e la riduzione delle principali manifestazioni della mielofibrosi in una popolazione anemica, sintomatica e con esperienza con gli inibitori JAK.

MOMENTUM ha raggiunto tutti gli endpoint primari e secondari, dimostrando una risposta statisticamente significativa per quanto riguarda i sintomi costituzionali, la risposta splenica e l'indipendenza dalle trasfusioni nei pazienti trattati con momelotinib rispetto a danazolo.

SIMPLIFY-1 è stato progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di momelotinib rispetto a ruxolitinib in pazienti affetti da mielofibrosi che non avevano ricevuto una precedente terapia con inibitori della JAK.1 I risultati di sicurezza ed efficacia di SIMPLIFY-1 si basavano su un sottogruppo di pazienti con anemia.

In questi studi clinici, le reazioni avverse più comuni sono state trombocitopenia, emorragia, infezione batterica, affaticamento, vertigini, diarrea e nausea.