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Narcolessia, ok preliminare per pitolisant

Il Chmp dell'Ema ha dato parere positivo all'approvazione di Wakix (pitolisant) per il trattamento della narcolessia.
La narcolessia è una patologia neurologica, caratterizzata da eccessiva sonnolenza diurna, spesso vissuta come ricorrenti attacchi di sonno incoercibili, che si manifestano nel corso della giornata. Essa è causata da un'incapacità del cervello a regolare in maniera fisiologica il ritmo sonno-veglia.

Il Chmp dell’Ema ha dato parere positivo all’approvazione di Wakix (pitolisant) per il trattamento della narcolessia.
La narcolessia è una patologia neurologica, caratterizzata da eccessiva sonnolenza diurna, spesso vissuta come ricorrenti attacchi di sonno incoercibili, che si manifestano nel corso della giornata. Essa è causata da un’incapacità del cervello a regolare in maniera fisiologica il ritmo sonno-veglia.

Pitolisant, agonista inverso dei recettori H3 dell'istamina, rappresenta una nuova opzione per il trattamento della narcolessia. Lo si ricava dai risultati di uno studio pubblicato su Lancet Neurology, in cui questo farmaco (fino a un dosaggio di 40 mg/die) si è dimostrato efficace nei confronti dell'eccessiva sonnolenza diurna (EDS) rispetto al placebo e ben tollerato in confronto a modafinil, farmaco di riferimento.

La narcolessia, raro disturbo con prevalenza dello 0,05%, si caratterizza per EDS, incapacità di mantenere l'attenzione, allucinazioni e manifestazioni anomale nel sonno REM come paralisi e cataplessia. È causata dalla perdita di neuroni ipotalamici ipocretinici, non compensabile dalla somministrazione di ipocretine in quanto queste ultime in circolo sono scarsamente biodisponibili.

Le terapie a disposizione» prosegue «sono rappresentate da psicostimolanti per la cura dell'EDS, come modafinil, e sodio ossibato o antidepressivi per trattare gli episodi di cataplessia. Rimane però la necessità di farmaci con migliore profilo di sicurezza ed efficacia.

Pitolisant aumenta l'attività istaminergica e di altri sistemi maggiori di allarme (neuroni corticali noradrenergici, dopaminergici e colinergici) che sono alla base della sua azione di stimolo alla veglia, ma non attiva i neuroni dopaminergici afferenti al nucleus accumbens. Per questo vi è totale assenza di attivazione psicomotoria, sensibilizzazione comportamentale e bassa predisposizione a fenomeni di dipendenza. Ciò, tra l'altro, sottolinea come pitolisant non agisca come un tipico psicostimolante.

«Dai nostri dati» concludono i ricercatori «risulta che pitolisant possa ridurre l'EDS per almeno 2 mesi in base anche a 2 test obiettivi aggiuntivi rispetto all'ESS, e che può svolgere inoltre attività anticataplettica. La sua azione sullo stato di veglia non differisce invece da quella di modafinil, farmaco di riferimento, ma pitolisant sembra essere meglio tollerato. Ora sono necessarie conferme da un trial in doppio cieco di maggiore durata».