Biogen Idec e la biotech irlandese Elan hanno inviato all’Fda e all’Ema la richiesta di approvazione di natalizumab come prima linea di trattamento per una parte dei pazienti con sclerosi multipla.

Il farmaco è già approvato negli Stati Uniti per il trattamento delle persone che soffrono delle forme recidivanti di sclerosi multipla, che non rispondono o non tollerano le altre terapie disponibili contro la malattia. In Europa il farmaco è approvato per i pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente nella forma attiva e che non rispondono all’interferone beta o che hanno presentato un rapido peggioramento dei sintomi della malattia.

La nuova indicazione per la quale è stata appena richiesta l’approvazione di natalizumab include il trattamento di prima linea dei pazienti con sclerosi multipla recidivante, con test negativo degli anticorpi anti virus di John Cunningham (JC virus).

Il virus JC è un particolare tipo di poliomavirus umano presente nell'86% della popolazione. Di norma il virus rimane latente nei soggetti sani ma, quando il sistema immunitario è fortemente compromesso, si riattiva  causando la leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML). La PML è una malattia rara e potenzialmente fatale, caratterizzata da un danno progressivo o da un processo di infiammazione della sostanza bianca cerebrale in sedi diverse.

Alcuni dati avevano suggerito che durante la terapia con natalizumab il virus si può svegliare e migrare nel sistema nervoso e causare appunto la PML. Ovviamente, chi non presenta il virus non può sviluppare la malattia. Attraverso il test degli anticorpi contro il JC virus è quindi possibile stabilire chi presenta il virus e chi no.

Biogen Idec e Elan hanno inviato la richiesta di approvazione di natalizumab per i pazienti con test negativo al JC virus. La richiesta era supportata da dati di stratificazione del rischio e da un algoritmo del rischio che permetterà ai medici e ai pazienti di prendere decisioni informate sulla terapia con natalizumab. Se la nuova indicazione verrà approvata, il farmaco potrà essere somministrato a tutti i pazienti con sclerosi multipla senza JC virus nelle fasi precoci della malattia indipendentemente dal livello di attività della sclerosi multipla o dai trattamenti precedenti.
Natalizumab è un trattamento efficace per la sclerosi multipla che ha mostrato la capacità di rallentare la progressione della malattia del 42%–54% e di ridurre del 68% le recidive annuali.

"Il nostro test Stratify Jcv per la rilevazione degli anticorpi anti-JCV ci aiuta a individuare i pazienti più appropriati per natalizumab e i dati raccolti a oggi supportano le nostre recenti richieste per l'utilizzo in prima linea", ha dichiarato Alfred Sandrock, M.D., Ph.D., vicepresidente senior della divisione Development Sciences e responsabile medico di Biogen Idec. "Molti pazienti appropriati stanno già traendo vantaggio dal trattamento con natalizumab. Un'approvazione per l'utilizzo in prima linea consentirebbe ai malati di SM di accedere a un trattamento estremamente efficace nelle prime fasi della malattia, con esiti potenzialmente più positivi. Si tratta di una considerazione importante per i malati di SM che desiderano o richiedono una maggior efficacia".

Ad oggi, a livello mondiale si stima che i pazienti in terapia con il farmaco siano circa 70mila, pari a circa il 12% dei pazienti con sclerosi multipla che ricevono un trattamento farmacologico. L’uso in prima linea potrebbe aumentarne la quota di mercato, portandola ad almeno il 15%