L’Agenzia Europea dei Medicinali ha approvato l’immissione in commercio per Unituxin (dinutuximab) nel trattamento dei pazienti pediatrici (da 12 mesi a 17 anni) con neuroblastoma ad alto rischio. Il farmaco dovrà essere usato nei pazienti che hanno ottenuto una risposta al trattamento con chemioterapia, seguito da terapia mieloablativa e trapianto autologo di cellule staminali.

Dinutuximab è un anticorpo monoclonale che si lega alla superficie delle cellule del neuroblastoma.

La sicurezza e l’efficacia del farmaco sono state valutate in un trial che aveva arruolato 226 pazienti pediatrici con neuroblastoma ad alto rischio i cui tumori erano scomparsi o si erano rimpiccioliti dopo la chemioterapia e la chirurgia, seguite da un regime chemioterapico più intensivo e sottoposti a trapianto di midollo e radioterapia.

Nello studio, i partecipanti sono stati randomizzati a ricevere un farmaco retinoide orale, acido retinoico o dinutuximab, in combinazione con interleuchina 2 e GM-CSF, i quali sembrano aumentare l’attività di dinutuximab attraverso la stimolazione del sistema immunitario e acido retinoico.

Tre anni dopo l’inizio del trattamento, il 63% dei partecipanti trattati con dinutuximab era in vita e non aveva mostrato una crescita tumorale o una ricaduta della malattia, rispetto al 46% dei partecipanti trattati con il solo acido retinoico. In un’analisi aggiornata sulla sopravvivenza, il 73% dei partecipanti trattati con l’anticorpo monoclonale era in vita, rispetto al 58% dei pazienti trattati con il solo acido retinoico.

Il neuroblastoma è un tumore raro che ha origine dalle cellule nervose immature e si sviluppa tipicamente nei bambini al di sotto dei cinque anni d’età. In molti casi è presente alla nascita, ma viene diagnosticato solo dopo, quando il tumore si è già diffuso ad altre parti del corpo e il bambino comincia a mostrare i sintomi della malattia.

I pazienti con la forma ad alto rischio hanno una probabilità di sopravvivenza più bassa rispetto alle altre forme di neuroblastoma e l’anticorpo monoclonale raccomandato dall’EMA offre un’opzione di trattamento necessaria per prolungare la sopravvivenza in questo gruppo di pazienti.