Neuromielite ottica, approvazione europea per eculizumab

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La Commissione europea ha approvato Soliris (eculizumab) per il trattamento di adulti con disturbi dello spettro ottico della neuromielite (NMOSD) positivi per gli anticorpi anti aquaporina 4 (AQP4). Circa tre quarti (73%) di tutti i pazienti con NMOSD risultano positivi per gli autoanticorpi anti-AQP4.

La Commissione europea ha approvato Soliris (eculizumab) per il trattamento di adulti con disturbi dello spettro ottico della neuromielite (NMOSD) positivi per gli anticorpi anti aquaporina 4 (AQP4). Circa tre quarti (73%) di tutti i pazienti con NMOSD risultano positivi per gli autoanticorpi anti-AQP4.

Questi attacchi, chiamati anche ricadute, possono causare danni progressivi e irreversibili al cervello, al nervo ottico e al midollo spinale, che possono portare a disabilità a lungo termine. L'attivazione del complemento dovuta agli anticorpi anti-AQP4 è una delle cause principali della distruzione in questi pazienti.

Eculizumab è stato approvato dalle autorità regolatorie europee nel 2011 per il trattamento della sindrome emolitica uremica atipica. Il farmaco è inoltre autorizzato in Europa per l'emoglobinuria parossistica notturna e per alcuni pazienti con miastenia gravis generalizzata refrattaria.

La nuova approvazione si basa sui risultati completi dello studio PREVENT, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e in doppio cieco, recentemente pubblicato sul New England Journal of Medicine. Nello studio PREVENT, eculizumab, l’inibitore del complemento, ha dimostrato sicurezza ed efficacia e ha raggiunto il suo obiettivo primario di prolungare il tempo di prima recidiva e ridurre il rischio di recidiva.

Nello studio, i pazienti con NMOSD che erano positivi agli anticorpi anti-AQP4 sono stati trattati con eculizumab (n=96) o placebo (n=47). A 48 settimane, il 98% dei pazienti trattati con eculizumab non ha avuto ricadute, rispetto al 63% dei pazienti trattati con placebo. Questo effetto è stato osservato per 144 settimane di trattamento, con il 96% dei pazienti trattati con eculizumab senza recidive rispetto al 45% dei pazienti del braccio placebo.

I pazienti trattati con eculizumab hanno sperimentato un miglioramento simile nel tempo rispetto alla prima ricaduta in giudizio con o senza trattamento concomitante. Dei pazienti trattati esclusivamente con eculizumab, senza ricevere altre terapie immunosoppressive (IST), (n=21), il 100% sono risultati esenti da recidiva a 144 settimane rispetto al 20% del gruppo placebo (n=13).

Neuromielite ottica
La neuromielite ottica è una malattia demielinizzante che determina l’insorgenza di sintomi simili a quelli della sclerosi multipla (SM) e un tempo veniva solitamente considerata una variante della stessa, ma a differenza di essa colpisce generalmente solo gli occhi e il midollo spinale, mentre la sclerosi multipla interessa anche il cervello. Il rischio di diventare invalidi è maggiore con la neuromielite ottica rispetto alla sclerosi multipla.

Si tratta di una malattia autoimmune, ovvero un disturbo nel quale il sistema immunitario attacca i tessuti stessi dell’organismo. Nella neuromielite ottica il bersaglio dell’attacco autoimmune è una proteina chiamata aquaporina 4, presente sulla superficie delle cellule di supporto (chiamate astrociti) del cervello, del midollo spinale e dei nervi ottici. Si ritiene che il danneggiamento degli astrociti provochi la demielinizzazione.