Il farmaco idebenone ha avuto il parere positivo del Chmp per la  neuropatia ottica ereditaria di Leber, una forma di cecità ereditaria che porta alla perdita di un occhio e, in un periodo che va da 3 a 6 mesi, anche dell'altro.

Idebenone penetra nei mitocondri e contrasta i radicali liberi, aumentando la funzione mitocondriale. Nel 2007, il farmaco ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per questa malattia. Il farmaco è stato sviluppato dalla società svizzera Santhera Pharmaceuticals. Una volta approvato, sarà messo in commercio con il marchio Raxone.

Un team di ricercatori dell'Università di Newcastle, in Gran Bretagna, ha condotto uno studio clinico su un gruppo di pazienti gravemente colpiti dalla malattia, dimostrando che un farmaco chiamato Idebenone è capace di far recuperare, almeno parzialmente, la vista.

I ricercatori hanno sottoposto i pazienti a sei mesi di trattamento con l'Idebenone, con un risultato sorprendente: 9 pazienti su 36 sono riusciti a leggere la prima, e in qualche caso anche la seconda riga di lettere della tabella usata dagli ottici, mentre prima del trattamento i pazienti non riuscivano neanche a vedere la tabella sul muro. I migliori risultati si sono ottenuti sui soggetti che avevano la visione da un occhio migliore rispetto all'altro, in pratica quelli in cui la malattia era ancora nella fase iniziale. Il farmaco riesce a penetrare all'interno dei mitocondri, e probabilmente li ripulisce dai radicali liberi tossici, migliorandone la funzionalità.

Riconosciuta per la prima volta da Von Graefe e Leber circa 150 anni fa, la neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) è una malattia familiare a trasmissione materna caratterizzata da una riduzione bilaterale acuta o subacuta della visione centrale che si manifesta più di frequente in giovani adulti di sesso maschile altrimenti in buone condizioni di salute. La trasmissione attraverso donne sane e la prevalenza nel sesso maschile è stata notata nella maggior parte delle famiglie ed ha fortemente suggerito un errore nel genoma del DNA mitocondriale (mtDNA).

La LHON è una malattia neurodegenerativa mitocondriale del nervo ottico, che spesso si caratterizza per una perdita improvvisa della vista nei giovani adulti. La prevalenza della malattia non è del tutto nota, anche se è stimata in 1/15.000-1/50.000.

La LHON, pur avendo una causa genetica, può essere influenzata nel suo decorso da alcuni fattori ambientali. Il fumo e l'alcool sono infatti fattori di rischio per una prognosi peggiore. Si raccomanda quindi ai pazienti di non fumare e di non bere alcoolici.