Nice, no a bosutinib nella leucemia mieloide cronica

Ema
Il National Institute for Health and Care Excellence (Nice) ha deciso, per il momento, di non raccomandare la rimborsabilità da parte dell’Nhs, il servizio sanitario britannico, per bosutinib nella terapia dei pazienti con leucemia mieloide cronica (LMC) precedentemente trattati.

Secondo gli esperti del Nice, anche se esistono evidenze che suggeriscano l’efficacia clinica del farmaco, i benefici sulla sopravvivenza generale, rispetto agli altri trattamenti disponibili, non sembrano del tutto chiari.

Secondo le stime dell’Appraisal Committee del Nice, il costo per QALY nella fase cronica di trattamento è dell’ordine di £43.000-£49,000, in funzione dell’effettivo utilizzo del farmaco nella pratica clinica, che l’agenzia ritiene possa superare quello degli studi clinici. Analogamente, l’ICER per la fase accelerata e quella blastica è di circa £65.000 e il costo per QALY guadagnato in queste forme più gravi diventa di £89.000, cioè ben oltre i limiti fissati dal Nice (circa  £30.000/anno)

Nella LMC il decorso è contrassegnato da tre fasi distinte: una fase cronica con situazione clinica stabile e assenza o rarità di sintomi; una fase accelerata che tipicamente insorge dopo 3-5 anni e nella quale si registra il peggioramento di tutti i parametri clinici ed ematologici; infine, una fase blastica nella quale si ha sostanzialmente una trasformazione in leucemia acuta.

Nonostante lo schema di accesso e lo sconto concesso da produttore (Pfizer) il costo del farmaco non sembra quindi giustificato per gli esperti dell’agenzia britannica, specie in considerazione della natura cronica della malattia. Ogni anno, nel Regno Unito le nuove diagnosi della malattia sono 560.

Bosunitib non è il solo farmaco di questa classe a non aver ricevuto il via libera del Nice. Anche dasatinib di Bristol Myers Squibb è nella stessa situazione.

Questa non è ancora la decisione finale e l’azienda, così come altri stakeholder, ha la possibilità di fare controdeduzioni e, cosa più importante, proporre uno schema di accesso più conveniente per il Nice.

Bosutinib è un inibitore della tirosin chinasi di terza generazione con un duplice bersaglio. Il farmaco inibisce l’autofosforilazione di due chinasi, Abl ed Src, portando a un’inibizione della crescita cellulare e ad apoptosi. È proprio in virtù di questo doppio meccanismo d’azione che il farmaco può essere attivo nella LMC resistente e sembra inoltre provocare meno effetti collaterali rispetto agli inibitori precedenti in quanto inibisce in modo più selettivo le proteine difettose nelle cellule leucemiche.

Il farmaco è stato approvato dall’Ema lo scorso marzo per il trattamento dei pazienti adulti con leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia (Ph +) in fase blastica, già trattati con altri inibitori della tirosin chinasi (imatinib, nilotinib, dasatinib) e per i quali queste terapie non siano appropriate.
SEZIONE DOWNLOAD