Con una decisione preliminare, il National Institute for Health and Clinical Excellence (Nice) ha deciso che almeno per ora non può consigliare che il Sistema sanitario nazionale britannico rimborsi ruxolitinib per il trattamento dei pazienti affetti da mielofibrosi primaria, nota anche come mielofibrosi cronica idiopatica, e da mielofibrosi secondaria a policitemia vera o alla trombocitemia essenziale.

Il farmaco era stato approvato lo scorso agosto in Europa per la stessa indicazione e rappresenta il primo trattamento specifico per la mielofibrosi approvato in Ue.

Il farmaco inibisce gli enzimi JAK-1 e JAK-2 che sono coinvolti nell’omeostasi ematica e nel funzionamento del sistema immunitario. La disregolazione di queste due chinasi è responsabile della mielofibrosi, una malattia che causa splenomegalia, anemia, sudorazioni notturne e dolori osteomuscolari.

Secondo il Nice, il farmaco è efficace nel ridurre le dimensioni della milza e contro i sintomi della mielofibrosi, come la fatigue, e può offrire benefici in termini di allungamento della sopravvivenza. Comunque, l’agenzia britannica non è sicura di alcuni dati forniti dall’azienda produttrice per stimare la sopravvivenza. Inoltre, secondo il Nice, il farmaco non ha un rapporto costo-efficacia migliore di quello delle migliori terapie disponibili.

Comunque, la decisione definitiva del Nice è attesa per il prossimo giugno.

La mielofibrosi idiopatica è un disordine mieloproliferativo cronico caratterizzato dalla deposizione di quantità variabili di fibre nel midollo osseo fino alla fibrosi estesa associata ad osteosclerosi, cioè all'aumento anche del tessuto osseo; dallo sviluppo di sedi extramidollari di emopoiesi, specialmente nella milza che risulta fortemente ingrandita; dalla comparsa di anemia, con alterazioni tipiche degli eritrociti che assumono una forma a lacrima, e di leucocitosi con presenza di elementi immaturi in circolo. E' caratteristico inoltre il riscontro di un elevato numero di cellule progenitrici emopoietiche CD34+ nel sangue periferico.

La mielofibrosi può manifestarsi in quanto tale, o come evoluzione di un'altra delle malattie mieloproliferative croniche quali la policitemia vera o la trombocitemia essenziale, ed ha una sopravvivenza mediana di 3-5 anni. La causa è sconosciuta, in quanto non è stata ancora identificata una mutazione genetica associata costantemente alla malattia, sebbene in circa la metà dei soggetti siano dimostrabili alterazioni dei cromosomi.

Comunicato del Nice