In un documento preliminare, il National Institute for Health and Clinical Excellence (Nice) ha raccomandato l’uso di mifamurtide in combinazione alla chemioterapia standard per la terapia dell’osteosarcoma di grado elevato, non metastatico e non resettabile.

La decisione si è basata sui risultati degli studi condotti sul medicinale che hanno dimostrato che mifamurtide, quando aggiunto alla terapia standard dopo l’intervento chirurgico, aumenta il numero di pazienti che sono effettivamente guariti dall’osteosarcoma. La decisione è stata presa dopo che Takeda aveva accettato di ridurre il prezzo applicato al servizio sanitario britannico per questo farmaco.

Nel comunicato diffuso dal Nice, l’agenzia britannica afferma che sebbene il numero di pazienti  aggiuntivi che possono beneficiare della cura non sia ancora ben definitivo, gli effetti del trattamento sono risultati sostanziali e duraturi, anche nel lungo periodo.

Dopo aver preso atto dei chiarimenti forniti dall’azienda e dello sconto concordato da Takeda al dipartimento della salute, il Nice ha concluso che mifamurtide rientra tra i farmaci che possono essere dispensati a carico del Servizio sanitario britannico (NHS) in quanto consente un utilizzo cost-effective delle risorse del NHS stesso.

Mifamurtide, è un immunomodulatore e agisce attivando macrofagi e monociti (tipi di globuli bianchi che fanno parte del sistema immunitario). L'esatta modalità d'azione antitumorale di mifamurtide nell'osteosarcoma non è stata ancora pienamente compresa, ma si ipotizza che esso induca  monociti e macrofagi a liberare sostanze chimiche che uccidono le cellule cancerose. Il farmaco è un derivato sintetico del muramyl dipeptide (MDP), il più piccolo immunostimolante della parete cellulare del Mycobacterium.

L'osteosarcoma è un tumore ad elevata malignità costituito da cellule mesenchimali maligne che producono matrice osteoide e ossea. E' il tumore maligno primitivo dell'apparato scheletrico più frequente in età pediatrica e giovanile. L'età media dei pazienti colpiti dalla malattia è 19 anni. In Italia, l'incidenza dei tumori primitivi dell'osso si attesta intorno a 0,8-1 casi per 100.000 abitanti, quindi si calcola che nel nostro paese vi siano circa 500 nuovi casi di tumori maligni primitivi dell'osso. Tra questi, la percentuale degli osteosarcomi è attorno al 20-25%, cioè circa 100-125 nuovi casi ogni anno.

L'osteosarcoma può colpire tutti i segmenti ossei con una prevalenza del 90% dei casi nelle metafisi delle ossa lunghe, soprattutto attorno al ginocchio: il femore, specie in zona diafisaria distale e la metafisi prossimale della tibia, e l'omero prossimale.

Comunicato del Nice