Il Chmp dell'Ema ha dato parere positivo all'approvazione da parte dell'Unione Europea di nilotinib (Tasigna), quale terapia selettiva per il trattamento di pazienti adulti di nuova diagnosi affetti da leucemia mieloide cronica Ph+. Il Chmp ha raccomandato l'approvazione di nilotinib in prima linea basandosi su uno studio pilota di Phase III in cui nilotinib ha superato imatinib in tutti gli endpoints di efficacia del trattamento. Nello studio, nilotinib ha mostrato percentuali significativamente più elevate nella risposta molecolare  e nella risposta citogenetica e nel ritardare la progressione di malattia.

I dati sono stati pubblicati per la prima volta sul numero del 17 giugno del New England Journal of Medicine e sono stati confermati da un follow-up mediano a 18 mesi i cui dati sono stati presentati all'ASCO American Society of Clinical Oncology a giugno 2010.

La Commissione Europea generalmente segue le indicazioni del Chmp e comunica la decisione finale entro tre mesi. La decisione verrà applicata a tutti e 27 gli stati membri oltre a Islanda e Norvegia. Complessivamente, circa 46mila di persone nell'UE sono affette da leucemia mieloide cronica, una neoplasia ematologica fatale.
L'Fda e l'autorità regolatoria svizzera hanno già approvato nilotinib per il trattamento dei pazienti di nuova diagnosi affetti da leucemia mieloide cronica Ph+. Domande di approvazione regolatoria sono in corso in Giappone e in altri paesi del mondo.

Nilotinib è un potente e selettivo inibitore della proteina Bcr-Abl che causa la produzione di cellule cancerose nella leucemia mieloide cronica Ph+ . E' anche attivo contro una vasta gamma di mutazioni di Bcr-Abl associate alla resistenza a imatinib. Il primo studio clinico di nilotinib è iniziato solo 21 mesi dopo la sua scoperta, mentre riceveva la sua prima approvazione regolatoria come trattamento di seconda linea nel 2007.

Nilotinib ha dimostrato di essere superiore a imatinib per quanto riguarda l'efficacia nello studio comparativo tra i due farmaci, Evaluating Nilotinib Efficacy and Safety in Clinical Trials of Newly Diagnosed Ph+ CML Patients (ENESTnd). Nilotinib ha ridotto i livelli di Bcr-Abl più velocemente di imatinib, portando a una percentuale più bassa di progressione del tumore già a 12 mesi.

La profonda riduzione di Bcr-Abl, conosciuta come risposta molecolare maggiore, è considerata essere una pietra miliare terapeutica associata con i buoni risultati a lungo termine per i pazienti affetti da leucemia mieloide cronica Ph+ . La terapia con nilotinib ha portato a percentuali superiori sia in termini di risposta molecolare sia di risposta citogenetica completa (eliminazione del cromosoma Philadelphia che è l'elemento caratteristico di questo tipo di tumore) rispetto a  imatinib.
Lo studio di confronto ENESTnd globale, randomizzato, in aperto, multicentrico ha confrontato l'efficacia e la sicurezza di Nilotinib rispetto a Imatinib in pazienti di nuova diagnosi adulti affetti da leucemia mieloide cronica Ph+. Questo è più vasto studio internazionale, randomizzato di confronto di due terapie orali che sia mai stato effettuato in pazienti affetti da leucemia mieloide cronica Ph+ di nuova diagnosi.

I risultati hanno mostrato che un numero significativamente minore di pazienti in trattamento con 300 mg di Nilotinib due volte al giorno  è progredito alla fase accelerata o blastica rispetto ai pazienti trattati con imatinib 400 mg una volta al giorno (2 pazienti vs. 11 pazienti) con 14 mesi di follow-up mediano. Un numero inferiore di pazienti ha interrotto il trattamento a causa di eventi avversi nel braccio trattato con nilotinib 300 mg 2 volte al giorno  rispetto a quello trattato imatinib 400 mg una volta al giorno.

La leucemia mieloide cronica è uno dei quattro tipi di leucemia più comune, e corrisponde a circa il 15% di tutti i casi di leucemia al mondo.

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