La Commissione Europea ha approvato in via definitiva defibrotide come trattamento preventivo e curativo per l'occlusione delle vene negli adulti e nei bambini sottoposti al trapianto di cellule staminali. L’approvazione si applica ai 28 Paesi membri dell’UE.

Sviluppato dall’italiana Gentium, sarà commercializzato con il marchio farmaco Defitelio. L‘azienda intende iniziare la commercializzazione del farmaco già a partire dal mese di dicembre avvalendosi delle proprie strutture di vendite e di distributori.

La malattia veno-occlusiva epatica è una patologia rara che colpisce i sinusoidi, strutture anatomico funzionali che si trovano all’interno dei lobuli epatici. Queste complicazioni, spesso mortali, sono legate al trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Infatti, il 10-60% dei pazienti (a seconda del protocollo usato per il condizionamento) sviluppa questa malattia.  La gravità e il decorso della malattia variano a seconda dei pazienti. Nei casi gravi, la prognosi è poco buona e il tasso di mortalità è elevato (superiore al 90%) a causa dell'insufficienza d'organo multipla.

Il defibrotide è costituito da polidesossiribonucleotidi estratti dal tessuto polmonare dei bovini. Il defibrotide presenta un'azione antitrombotica e fibrinolitica.  Il defibrotide agirebbe promuovendo la liberazione di attivatore del plasminogeno (t-PA)e prostacicline dal tessuto vascolare e riducendo la concentrazione ematica degli inibitori della plasmina (a2-antiplasmina e a1-antitripsina).

Secondo alcuni autori il defibrotide, essendo in grado di legarsi ad una serie di proteine, enzimi e fattori di crescita, potrebbe avere una attività per certi aspetti simile a quella della eparina. Secondo altri il meccanismo d'azione comprenderebbe anche l'induzione alla produzione di prostacicline.