Ok del Chmp per propranololo per gli emangiomi infantili

Ema
Il Chmp dell’Ema ha raccomandato l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio per Uso Pediatrico (PUMA) di propranololo alla dose da 3,75mg/ml  in soluzione orale per il trattamento degli emangiomi infantili, tumori vascolari benigni potenzialmente deturpanti.

Il propranololo è un “vecchio” betabloccante non selettivo, di indicazione specifica contro l’ipertensione e le forme di angina. Fu il primo prodotto efficace betabloccante.

La nuova indicazione riguarda i bambini con gravi complicanze che richiedono una terapia sistemica. Il trattamento dovrebbe essere iniziato in età infantile a partire dalle 5 settimane ai 5 mesi di vita del bambino. Attualmente, in molti Paesi europei non esistono trattamenti approvati per questa indicazione, anche se l’uso di corticosteroidi è autorizzato nei casi gravi in Francia e Germania.

Gli emangiomi sono presenti nel 3-10% dei soggetti in età inferiore all’anno, con un’evidente predominanza delle femmine rispetto ai maschi. Alla nascita essi possono non essere evidenti o possono apparire come lesioni teleangectasiche piatte e circoscritte, ma nelle prime settimane di vita, essi entrano in una fase di rapido sviluppo sia come estensione che come profondità, che dura 3-6 mesi e che talvolta si può prolungare fino a 24 mesi. Segue un periodo di stabilizzazione di pochi mesi e fa seguito usualmente un’involuzione spontanea che dura molti anni.

La regressione è completa nel 60% dei bambini a 4 anni e nel 76% dei bambini a 7 anni. Gli esiti sono minimi: essi vanno da abbondanza di cute a residui grassi i fibrosi e a teleangectasie, che possono essere trattate in seguito con la chirurgia o con il laser pulsed-dye. Gli emangiomi possono essere pericolosi per la vita quando sono presenti nelle vie aeree superiori e nel fegato, perchè possono portare rispettivamente a insufficienza respiratoria o cardiaca congestizia. Le complicazioni locali, come le emorragie, le ulcerazioni e la necrosi, possono essere molto dolorose e possono portare a cicatrici, che possono essere difficili da riparare.

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