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Parere europeo positivo per sutimlimab, primo farmaco specifico per la malattia da agglutinine fredde

Il  Chmp ha dato parere positivo per sutimlimab per ridurre la necessitą di trasfusioni di globuli rossi a causa dell'emolisi negli adulti con malattia da agglutinine fredde (CAD). Sviluppato da Sanofi sarą messo in commercio con il marchio Enjaymo.

Il  Chmp ha dato parere positivo per sutimlimab per ridurre la necessità di trasfusioni di globuli rossi a causa dell'emolisi negli adulti con malattia da agglutinine fredde (CAD). Sviluppato da Sanofi sarà messo in commercio con il marchio Enjaymo.

La malattia dell'agglutinina fredda (CAD) è un raro tipo di anemia emolitica autoimmune, in cui una parte del sistema immunitario dell'organismo distrugge erroneamente i globuli rossi sani (emolisi). La CAD colpisce circa 12.000 persone negli Stati Uniti, in Europa e in Giappone ed è associata a una profonda stanchezza e a un aumento del rischio di eventi tromboembolici e di mortalità.

L'anemia emolitica autoimmune è causata da auto-Ac che reagiscono con i globuli rossi a temperature ≥ 37° C (anemia emolitica da anticorpi caldi) oppure < 37° C (malattia da agglutinine fredde). L'emolisi è di solito extravascolare.

Il trattamento con sutimlimab porta ad un'inibizione rapida e sostenuta dell'emolisi attivata da C1 nei soggetti con CAD entro una settimana dal trattamento e a miglioramenti clinicamente significativi dell'emoglobina e della fatica rispetto al placebo nel corso dello studio.

La domanda dell'azienda era basata sullo studio CARDINAL di fase III a braccio singolo, che comprendeva 24 pazienti CAD che avevano avuto una recente trasfusione di sangue.

Nello studio CARDINAL, i pazienti hanno ricevuto una dose fissa in base al peso (6,5 g o 7,5 g) di sutimlimab per infusione endovenosa il giorno 0, il giorno 7 e successivamente una volta ogni due settimane fino alla settimana 26. I risultati positivi sono stati presentati alla sessione Late-Breaking Abstracts del 61° meeting annuale dell'American Society of Hematology nel 2019. La parte B dello studio ha valutato la sicurezza a lungo termine e la durata della risposta a sutimlimab nei pazienti con CAD per un follow-up di 2 anni e i risultati positivi sono stati presentati all'EHA 2022.

I risultati hanno mostrato che il 54% dei pazienti ha soddisfatto i criteri per l'endpoint primario composito. La risposta è stata definita come un aumento dell'emoglobina (Hb) di ≥2 g/dL o di ≥12 g/dL a seconda di quando è stato misurato l'endpoint di valutazione del trattamento, nessuna trasfusione di globuli rossi dopo le prime cinque settimane di trattamento e nessun'altra terapia per oltre quanto consentito dal protocollo.

Sutimlimab è un anticorpo monoclonale umanizzato sperimentale, progettato per colpire e inibire selettivamente il componente C1s nella via classica del complemento, un sistema di proteine che fa parte del sistema immunitario innato. Bloccando C1s, sutimlimab inibisce l'attivazione della via classica del complemento con l'obiettivo di fermare l'emolisi attivata da C1 nella CAD per prevenire la distruzione anomala dei globuli rossi sani. Inibendo selettivamente la via classica a monte di C1s, sutimlimab non inibisce la via della lectina e quella alternativa del complemento.