Semaforo verde per l’estensione delle indicazioni terapeutiche di Kiovig (Immunoglobuline) per il trattamento della neuropatia motoria multifocale (MMN), patologia grave e debilitante che richiede una cura continua durante tutto l’arco della vita. Ad annunciarlo è Baxter International Inc. a seguito del parere positivo espresso dal Comitato per i medicinali ad uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea del farmaco (Ema).

Con l’adozione della decisione da parte della Commissione Europea, Baxter riceverà l’estensione alle indicazioni di Kiovig nel trattamento della neuropatia motoria multifocale, in tutti gli Stati membri dell’Unione Europea. Si tratta della prima indicazione autorizzata per via centralizzata per il trattamento della MMN con immonuglobuline.

La neuropatia motoria multifocale è una malattia rara autoimmune caratterizzata da una progressiva debolezza degli arti che porta ad una significativa difficoltà anche dei più semplici attività manuali . Se non trattata, questa patologia spesso progredisce in una debolezza più grave, che include anche atrofia muscolare e spasmi involontari.

L’opinione positiva sulle estensioni delle indicazioni del farmaco nella MMN da parte del CHMP si basa su due studi di efficacia clinica prospettici, open label e investigation initiated in pazienti affetti da MMN che hanno mostrato sia il mantenimento della forza muscolare sia il miglioramento delle funzionalità. Gli eventi avversi emersi, inoltre, sono stati valutati come reversibili e coerenti con quelli osservati in altre indicazioni di KIOVIG. Non si sono segnalati, infine, eventi avversi gravi.

“L’MMN è un disordine autoimmune debilitante che colpisce la forza degli arti negli individui fin dalla giovane età e che richiede un trattamento per tutta la vita” ha affermato il Dr. Leonard Van den Berg, Professore di Neurologia presso l'Università di Medicina di Utrecht, Paesi Bassi. "La terapia con IVIg è da tempo riconosciuta come terapia raccomandata per l’MMN. Tuttavia, data la rarità di questo disturbo -  prosegue il Professore - la disponibilità di dati di efficacia e opzioni di trattamento per MMN restano bassi, nonostante i molti anni di ricerca. L’approvazione europea segnerà una nuova importante opportunità per i medici al fine di migliorare la vita dei pazienti affetti da questa grave patologia".

Neuropatia Motoria Multifocale (MMN)
L’MMN è una malattia autoimmune rara caratterizzata dalla perdita lenta, asimmetrica ma progressiva della funzionalità degli arti. Si manifesta con una debolezza che parte in genere dalle braccia. La causa scatenante dell’ MMN è un disturbo ai nervi motori che limita la loro capacità di conduzione degli impulsi elettrici. Se non trattata, l’MMN progredisce spesso in una debolezza più grave, fino ad arrivare ad atrofia muscolare, spasmi involontari e crampi. All’esordio della malattia quasi l'80% dei soggetti con MMN hanno un età compresa tra i 20 ei 65 anni di età; gli uomini sono più frequentemente colpiti rispetto alle donne (3:1). La prevalenza della patologia è stimata essere di 1 caso su 100.000.

Le opzioni di trattamento per i pazienti con MMN sono limitate. L’uso delle Immunoglobuline (IVIg) è stato lo standard di cura per il trattamento della MMN da 20 anni a questa parte. A causa della rarità della patologia, del campione limitato di pazienti studiati e della variabilità interindividuale nelle risposte, i dati disponibili sull'efficacia della terapia con IVIg nei pazienti affetti da MMN sono ad oggi ancora limitati.

Un'analisi Cochrane di tutti i trial randomizzati e controllati sul trattamento della MMN con IVIg ha dimostrato un trend non significativo di miglioramento della disabilità dopo l’assunzione di immunoglobuline per via endovenosa rispetto al placebo, ma un significativo miglioramento della forza muscolare .
La Federazione Europea delle Società Neurologiche / Società nervo periferico (EFNS / PNS) nelle loro linee guida raccomandano per la cura dell’MMN il trattamento con IVIg. L’uso delle immunoglobuline è anche presente nelle linee guida per il trattamento delle malattie neurologiche.