La Commissione Europea ha approvato la formulazione sottocutanea di Vyvgart (efgartigimod alfa), sviluppata da argenx in collaborazione con Halozyme Therapeutics, per il trattamento della polineuropatia infiammatoria demielinizzante cronica (CIDP) in pazienti adulti con forme progressive o recidivanti dopo trattamento con corticosteroidi o immunoglobuline. Questa approvazione rappresenta una momento importate nel panorama terapeutico della CIDP, una patologia neurologica rara e debilitante caratterizzata da un’infiammazione cronica che danneggia la guaina mielinica dei nervi periferici, compromettendo la funzione motoria e sensitiva.

Efgartigimod alfa è il primo frammento di anticorpo IgG Fc-targeted approvato per questa indicazione e introduce un meccanismo d’azione innovativo, il primo in oltre trent’anni, offrendo così una nuova opzione terapeutica per una malattia che fino ad oggi ha visto poche novità significative.

Meccanismo d’azione di efgartigimod alfa e ruolo della tecnologia ENHANZE
Efgartigimod alfa è un frammento di anticorpo monoclonale che agisce come antagonista specifico del recettore FcRn (neonatal Fc receptor). Questo recettore è responsabile del riciclo delle immunoglobuline G (IgG) nel circolo sanguigno, e ne prolunga la vita media. Bloccando FcRn, efgartigimod alfa accelera la degradazione delle IgG patogeniche, riducendo la loro concentrazione e modulando la risposta autoimmune che caratterizza la CIDP. Tale meccanismo permette di ridurre l’infiammazione e il danno nervoso con un profilo di sicurezza favorevole.

La formulazione sottocutanea di Efgartigimod alfa è co-formulata con Enhanze una tecnologia brevettata da Halozyme che utilizza l’enzima ricombinante umano ialuronidasi (rHuPH20). Questo enzima temporaneamente degrada l’acido ialuronico nel tessuto sottocutaneo, facilitando la diffusione e l’assorbimento del farmaco iniettabile, permettendo così una somministrazione rapida e meno invasiva rispetto alla tradizionale via endovenosa. Enhanze consente inoltre una maggiore comodità per il paziente, che può autogestire la terapia tramite fiala o siringa pre-riempita, con il supporto di caregiver o personale sanitario.

Evidenze cliniche e impatto sull’accesso terapeutico
L’approvazione da parte della Commissione Europea si basa sui risultati positivi dello studio clinico ADHERE, il più ampio trial finora condotto su pazienti con CIDP. Questo studio ha dimostrato l’efficacia e la sicurezza di efgartigimod somministrato sottocute, confermando una riduzione significativa dei sintomi e un miglioramento della funzionalità neurologica nei soggetti trattati. La disponibilità di una formulazione sottocutanea rappresenta un importante passo avanti per i pazienti europei, in quanto facilita l’accesso alla terapia, riduce il carico logistico e migliora l’aderenza al trattamento.

L’autorizzazione è valida in tutti i 27 Stati membri dell’Unione Europea, oltre che in Islanda, Norvegia e Liechtenstein, garantendo così una copertura ampia e uniforme nel continente.

Bibliografia
Comunicato stampa leggi

Dalakas, M.C. "Chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy: update on diagnosis, immunopathogenesis and treatment." Current Opinion in Neurology. 2019; 32(5): 651-658. 

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