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Porfiria epatica acuta, Alnylam deposita all'Ema il dossier di givosiran

Alnylam Pharmaceuticals, azienda farmaceutica americana leader nella tecnologia della RNA interference, ha annunciato oggi di aver presentato la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) all'Agenzia Europea dei Medicinali per givosiran, un nuovo agente terapeutico mirata all'acido aminolevulinico sintasi 1 (ALAS1) in sviluppo per il trattamento della porfiria epatica acuta.

Alnylam Pharmaceuticals, azienda farmaceutica americana leader nella tecnologia della RNA interference, ha annunciato oggi di aver presentato la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) all'Agenzia Europea dei Medicinali per givosiran, un nuovo agente terapeutico mirata all'acido aminolevulinico sintasi 1 (ALAS1) in sviluppo per il trattamento della porfiria epatica acuta.

La riduzione sostenuta dei livelli di AlaS1 epatico indotti dalla malattia si traduce una diminuzione fino a livelli quasi normali degli intermedi neurotossici dell'eme, l'acido aminolevulinico (Ala) e il porfobilinogeno (Pbg). In questo modo givosiran può potenzialmente prevenire o ridurre l'insorgenza di attacchi gravi e pericolosi per la vita, tenere sotto controllo i sintomi cronici e ridurre il carico della malattia.

«Il farmaco a oggi utilizzato, l’arginato di eme, è efficace negli attacchi acuti ma ha una durata di tempo limitata, quindi nei malati che hanno crisi ricorrenti è necessario instaurare una terapia di mantenimento con arginato di eme che però può essere gravata da effetti collaterali importanti. Per esempio è necessario il posizionamento di un accesso venoso centrale, possono insorgere problemi a livello venoso e anche trombosi e, col tempo, anche un accumulo di ferro a livello epatico» aveva dichiarato ai microfoni di Pharmastar in occasione dell’EASL il professor Paolo Ventura, del Dipartimento di Scienze Mediche e Chirurgiche Materno-Infantili e dell'Adulto - Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia, nonchè segretario del Gruppo Italiano Porfiria e membro del board European Porphyria Network.

"I pazienti che vivono con porfiria epatica acuta soffrono spesso di dolore cronico e di attacchi insopportabili e debilitanti, con possibilità di trattamento limitate. L'annuncio di oggi ci avvicina alla disponibilità di una nuova opzione terapeutica per i pazienti in Europa", ha dichiarato Akin Akinc, Vice Presidente e Direttore Generale del Programma givosiran di Alnylam. "Crediamo che givosiran abbia il potenziale per essere una medicina trasformativa per i pazienti con porfiria epatica acuta e non vediamo l'ora di lavorare a stretto contatto con l'EMA per portare questa nuova medicina innovativa ai pazienti e alle loro famiglie in Europa".

I risultati dello studio di Fase 3 di ENVISION sono inclusi nella domanda di registrazione e sono stati presentati nell'aprile 2019 al 54° Congresso dell'Associazione Europea per lo Studio del Fegato (EASL). Nello studio ENVISION, i pazienti che ricevevano givosiran avevano una riduzione media del 74% del tasso annuo di attacchi di porfiria composita rispetto al placebo, con un profilo di sicurezza e tollerabilità globale accettabile.

A givosiran è stata assegnata la designazione di Medicinali Prioritari (PRIME) dall'EMA e la designazione degli orfani nell'Unione Europea. Al farmaco è stata inoltre concessa una valutazione accelerata dall'Ema, che viene assegnata ai medicinali ritenuti di grande interesse per la salute pubblica e l'innovazione terapeutica, e il premio è destinato a portare più rapidamente nuove terapie ai pazienti. La valutazione accelerata consente potenzialmente di ridurre i tempi di revisione da 210 a 150 giorni dopo il deposito e la convalida della MAA.

Givosiran ha inoltre già ricevuto in precedenza dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti e dalla Orphan Drug Designation negli Stati Uniti per la porfiria epatica acuta. Una nuova domanda per givosiran è stata presentata alla FDA.

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