La Commissione europea ha approvato la quarta indicazione per ranibizumab: il trattamento dei pazienti con deficit visivi legati a neovascolarizzazione coroidale (CNV) secondaria a miopia patologica (CNV miopica).

La CNV è la più diffusa complicanza visiva della miopia elevata. Solitamente, la CNV miopica colpisce pazienti di età inferiore ai 50 anni e ha un significativo impatto non solo sulla qualità della loro vita, ma anche sulla loro attività lavorativa e sulla società. Nei pazienti con CNV miopica che non ricevono adeguati trattamenti la prognosi a lungo termine è sfavorevole e circa il 90% di loro sviluppa gravi deficit visivi dopo cinque anni.

L'approvazione del farmaco è supportata dai dati ricavati dallo studio clinico RADIANCE, sponsorizzato da Novartis, che ha mostrato come ranibizumab abbia portato a miglioramenti nell’acuità visiva superiori a quelli raggiunti con l’attuale terapia standard approvata, Visudyne (verteporfina PDT), nei pazienti con CNV miopica.

Questi nuovi dati hanno mostrato come circa il 40% dei pazienti che hanno ricevuto ranibizumab, a fronte del 15% di quelli trattati con verteporfina, abbiano guadagnato, in termini di acuità visiva, 15 o più lettere al terzo mese di trattamento. Con ranibizumab, il miglioramento medio è stato di circa 14 lettere al primo anno, con una mediana di 2 iniezioni.

In questo studio di fase III, i pazienti sono stati randomizzati e suddivisi in tre bracci di trattamento: un braccio ha ricevuto ranibizumab sulla base della stabilità in termini di acuità visiva (gruppo 1), un braccio ha ricevuto ranibizumab in base all’attività della patologia (gruppo 2) e un gruppo ha ricevuto verteporfina (gruppo 3). Ai soggetti che hanno ricevuto verteporfina, in caso di persistente attività della patologia dopo tre mesi, poteva essere somministrato ranibizumab. L’obiettivo primario era la superiorità di ranibizumab rispetto a verteporfina valutata sulla base dei cambiamenti medi in termini di acuità visiva, dal basale al terzo mese. I pazienti sono stati seguiti per dodici mesi.

Entrambi i gruppi trattati con ranibizumab hanno registrato risultati statisticamente superiori (p<0,00001) al gruppo trattato con verteporfina. I miglioramenti medi della capacità visiva, dal basale al mese tre, sono stati, nei due gruppi trattati con ranibizumab (gruppo 1 e gruppo 2), rispettivamente di 12,1 lettere e di 12,5 lettere, a fronte delle 1,4 lettere guadagnate dal gruppo che ha ricevuto verteporfina (gruppo 3). A dodici mesi, il miglioramento medio rispetto ai valori basali è stato di 13,8 lettere (gruppo 1), 14,4 lettere (gruppo 2) e 9,3 lettere (gruppo 3).

Il profilo di sicurezza di ranibizumab si è dimostrato coerente con quanto osservato in altri studi e nell’esperienza real-world e non sono stati rilevati nuovi rischi per la sicurezza, a livello oculare e non oculare. Gli eventi avversi più frequenti, riscontrati in più del dieci per cento dei pazienti a dodici mesi, sono state emorragie congiuntivali (a livello oculare) e raffreddori (a livello non oculare).

Ranibizumab è un frammento di anticorpo umanizzato ideato per bloccare tutte le forme biologicamente attive del fattore di crescita dell’endotelio vascolare di tipo A (VEGF-A). Incrementi dei livelli di VEGF-A sono stati osservati nella degenerazione maculare legata all’età in forma umida (wAMD) come nell’edema maculare diabetico (DME) e nell’occlusione venosa retinica (RVO). Ranibizumab è stato ideato, sviluppato e formulato specificamente per l’uso oftalmico, minimizzando l’esposizione sistemica.

Questo farmaco è approvato in oltre 100 paesi per il trattamento della degenerazione maculare legata all’età in forma umida (wet-AMD), in più di 90 paesi per il trattamento del deficit visivo derivante da edema maculare diabetico (DME) e in più di 90 paesi per il trattamento del deficit visivo conseguente a edema maculare secondario ad occlusione della vena centrale della retina o di una branca della vena centrale retinica (RVO). In molti Paesi, tra cui quelli dell’Unione europea, ranibizumab ha un regime di trattamento personalizzato, con l'obiettivo di massimizzare i risultati sulla visione minimizzando il sotto o sovratrattamento dei pazienti.